قبل عامين، كان أوليجر يجد نفسه في المستشفى بانتظام: وكان مرضه سببًا لا يمكن التنبؤ به
يعلق Olager على نتيجة العلاج: "لم أكن أتوقع أن تكون التغييرات دراماتيكية وفورية تقريبًا". "يبدو حقا وكأنه معجزة."
التكنولوجيا التي غيرت حياة أولجر بحسب علميشاب نسبيًا. قبل 10 سنوات ، نشرت مجموعة صغيرة من العلماء ورقة بحثية متواضعة تصف اختراعًا بسيطًا ولكنه قوي لقطع تسلسلات معينة من الحمض النووي. أصبح هذا معروفًا باسم تحرير الجينات CRISPR.
اليوم ، العشرات من شركات التكنولوجيا الحيويةبناء أعمالهم على إمكانات كريسبر. في تطوير علاج كريسبر ، التجارب السريرية الأكثر تقدمًا ، بما في ذلك التجربة التي اجتازت أولجر ، تلعب شركات بوسطن دورًا رئيسيًا.
"التطورات السريرية حقًاقال Feng Zhang ، العالم الذي اخترع تقنية تحرير الجينات CRISPR في معمله في معهد برود في هارفارد ومعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا: مذهل ".
شركة Crispr Therapeutics و Vertex Pharmaceuticals ،الذين قدموا نفس "التسريب" الذي عالج Olager ، يخططون لتقديم علاجهم بتقنية CRISPR إلى إدارة الغذاء والدواء في وقت لاحق من هذا العام للتسجيل.
في وقت سابق من هذا الشهر ، أعلنت كل من Crispr و Vertex عن ذلكلم يعد يعاني جميع المصابين بفقر الدم المنجلي وعددهم 31 شخصًا والذين تلقوا العلاج من نوبات ألم حادة. قال Olager: "سأكون سعيدًا إذا شعرت بألم أقل قليلًا ودخول المستشفى أقل". لكن النتيجة فاقت توقعاتي تمامًا ".
يحدث فقر الدم المنجلي بسبب طفرةجين الهيموجلوبين ، وهو البروتين الذي يحمل الأكسجين في الدم. لحل هذه المشكلة ، جمع العلماء دم أولجر ، واستخدموا كريسبر لتشغيل إنتاج ما يسمى بالهيموجلوبين الجنيني الذي نصنعه جميعًا في الطفولة ، ثم أعادوا ضخ خلايا الدم مرة أخرى في جسمه.
في تجربة أخرى اختبار نفس العلاجتعديل الجينات لاضطراب دم مشابه يسمى بيتا ثلاسيميا ، لم يعد 42 من 44 شخصًا الذين تلقوا العلاج بحاجة إلى نقل الدم الذي يحتاجون إليه للبقاء بصحة جيدة. يحتاج شخصان آخران إلى عمليات نقل دم أقل بكثير من ذي قبل.
قراءة المزيد:
طار المسبار الفضائي على بعد 200 كيلومتر من عطارد. انظروا الى ما رآه
كشف العلماء كيف تؤثر الفيتامينات على الإصابة بالسرطان
تُصدر خوذة قراءة الأفكار الصينية ناقوس الخطر عندما يرى الشخص محتوى إباحيًا