بدأت المرحلة الثالثة من التجارب السريرية في المملكة المتحدة. يريد العلماء معرفة ما إذا كان ذلك ممكنًا
منذ حوالي عشر سنوات، درس الباحثونعلاجات جديدة لحالة تعرف باسم مرض جوشر. يؤدي هذا الاضطراب الوراثي النادر إلى نقص إنزيم الجلوكوسيريبروسيداز (أو GCase). بعد اختبار مئات الأدوية المعتمدة بالفعل، اكتشف الباحثون عنصرًا شائعًا في أدوية السعال المختلفة يسمى أمبروكسول، مما يزيد من نشاط GCase.
أصبح الباحثون في مرض باركنسون مهتمين بهذا. ترتبط المستويات المنخفضة من GCase بعلم الأمراض، حيث يلعب هذا الإنزيم دورًا حاسمًا في مساعدة الدماغ على إزالة البروتينات السامة.
ما يصل إلى 15% من الأشخاص المصابين بمرض باركنسونتختلف في طفرة جينية محددة تقلل من إنتاج GCase. أيضًا، لا يزال العديد من المرضى الذين يعانون من مرض باركنسون دون طفرة جينية لديهم مستويات منخفضة بشكل غير عادي من GCase. لذلك قرر العلماء اختبار ما إذا كان الأمبروكسول يمكن أن يعمل كعلاج لمرض باركنسون إذا زاد من نشاط GCase.
وكانت التجارب ما قبل السريرية واعدةوسرعان ما أصبح من الواضح أن الدواء يمكن أن يساعد المرضى الذين يعانون من مرض باركنسون. ولكن يظل هناك سؤالان: ما إذا كان الدواء يعبر الحاجز الدموي الدماغي بدرجة كافية لدى الأشخاص ليعمل بفعالية، وما إذا كان المرضى قادرين على تحمل الجرعات المطلوبة حتى يعمل الدواء.
وأظهرت تجربة بشرية في المرحلة الثانية ذلكيتم تحمل الأمبروكسول بأمان بجرعات عالية بما يكفي لدخول الدماغ وزيادة مستويات GCase. أيضًا في عام 2020، وجد أن الأمبروكسول يقلل مستويات البروتين السام ألفا سينوكلين لدى المرضى الذين يعانون من مرض باركنسون وربما يحسن مهاراتهم الحركية.
وستبدأ المرحلة الثالثة من الاختبار هذا العامفي بريطانيا العظمى. ستشمل الدراسة 330 مريضًا مصابًا بمرض باركنسون، وسيتم تقديم أمبروكسول أو دواء وهمي لكل مشارك. وستستمر الدراسة لمدة عامين.
قراءة المزيد:
أقوى توهج من الدرجة X حدث على الشمس
اكتشف المهندسون كيفية إبقاء الطائرات بدون طيار في الهواء "إلى الأبد"
تم الكشف عن سر متانة الخرسانة الرومانية: يمكن ترميمها