تم علاج الأطفال الذين يعانون من نقص المناعة باستخدام الهندسة الوراثية

طور الباحثون في جامعة كاليفورنيا بسان فرانسيسكو علاجًا جديدًا للعلاج

مرض وراثي نادر(Artemis-SCID)، حيث يفتقر الرضع إلى المناعة وتكون أجسامهم غير قادرة على مكافحة العدوى. لاحظ الأطباء أن أول 10 مرضى يعانون من نقص المناعة المميت "يشعرون بحالة ممتازة" بعد عامين من عملية الزرع.

يستخدم الباحثون لعلاجالخلايا الجذعية الخاصة بالأطفال بدلاً من زراعة النخاع العظمي التقليدية من متبرع ذي صلة. يقلل هذا النهج من كمية العلاج الكيميائي التي يتم إعطاؤها قبل الزرع.

جميع المرضى العشرة المشاركين في الدراسةتم نقل الخلايا الجذعية الخاصة بهم مع جين أرتميس المصحح. بعد 12 أسبوعًا، بدأ جميع الأطفال في تكوين الخلايا التائية والبائية الخاصة بهم - الخلايا الليمفاوية المسؤولة عن الاستجابة المناعية. وفي غضون عام، استعاد أربعة أطفال مناعة الخلايا التائية بشكل كامل، وبعد ذلك بعامين - مناعة الخلايا البائية. 

شهد خمسة مشاركين إضافيين في الدراسة تحسينات كبيرة مقارنة بالعلاجات البديلة. مريض واحد فقط احتاج إلى زراعة نخاع عظمي ثانية.

إن مسار مرضهم بالفعل أفضل بكثير من العلاج التقليدي. لم أر مثل هذه النتائج في أي من الأطفال الآخرين. شيء مذهل.

مورت كوان ، مؤلف مشارك في الدراسة

أحد المرضى المعالجين. الصورة: باربرا ريس ، جامعة كاليفورنيا في سان فرانسيسكو

جميع المرضى المشاركين في الدراسةتم تشخيص الإصابة بأحد أنواع نقص المناعة المشترك الشديد - نقص DCLRE1C/Artemis. يرتبط المرض بغياب الجين DCLRE1C/Artemis. وبدون هذا الجين، يكون جسم الطفل غير قادر على إصلاح الحمض النووي أو إنتاج الأجسام المضادة.

تقليديا لعلاج هذا المرضتستخدم في زراعة نخاع العظام. لكن الزرع حتى من قريب له يسبب مضاعفات خطيرة: رفض الخلايا المزروعة ، ورد فعل مناعة المتبرع ضد الطفل ، وغيرها. كل هذه المضاعفات يمكن أن تؤدي إلى الوفاة بعد الزرع.

قراءة المزيد:

المواد الأولى من نوعها تقاوم "المقذوفات" التي تتحرك بسرعة الصوت

فتحت موجة الصدمة القادمة من الشمس صدعًا في المجال المغناطيسي للأرض

ابتكر مهندس يبلغ من العمر 17 عامًا محركًا غير مغناطيسي: يمكن استخدامه في السيارات الكهربائية