أهداف الهندسة الوراثية الحديثة
الحكومة الروسية في خارطة الطريق لتطوير التكنولوجيات الحيوية و
إنهم يحاولون بالفعل تنفيذ هذه الفكرة في الخارج:في أكاديمية العلوم الأمريكية ، تتيح إمكانية تحرير الخلايا الجرثومية والأجنة تحت رقابة صارمة ولأغراض طبية. على سبيل المثال ، لمكافحة الأمراض التي تسبب الإعاقة. تدرك الولايات المتحدة أن تطوير التكنولوجيا أمر لا مفر منه ، وكذلك التغييرات في جينوم الحيوانات المنوية والخلايا الجذعية وغيرها في المستقبل المنظور. في الصين ، تم حل هذه الفكرة بالفعل على مستوى الولاية: في عام 2016 ، تم إجراء تغييرات في جينوم شخص بالغ - زرعوا خلايا مناعية لعلاج سرطان الرئة.
الهندسة الوراثية الحديثة تكافح من أجل النصرعلى أمراض الأورام: تركز معظم عقاقير العلاج الجيني المطورة بشكل خاص على علاج السرطان. من الممكن أن تكون التطبيقات الأولى لتقنية تحرير الجينوم على وجه التحديد على المرضى الذين يعانون من مراحل غير قابلة للشفاء من السرطان. بالإضافة إلى ذلك ، هناك أمراض خطيرة في الجهاز المكونة للدم (الهيموفيليا ، الثلاسيميا وغيرها) - تعمل كريسبر Therapeutics و Vertex Pharmaceuticals بالفعل معهم ، مما يؤدي إلى تغيير الخلايا الجذعية لنخاع العظام.
بالإضافة إلى ذلك ، فإن المشكلة ليست فقط في التعقيد.تطوير العلاج ، ولكن أيضًا في تكلفة العلاج. طرق دحر السرطان آخذة في الظهور ، لكنها باهظة الثمن: لكل من الشركة المصنعة (تكاليف القياس المرتفعة) والمستهلك. لذلك ، من الضروري البحث عن طرق بديلة يسهل الوصول إليها.
أحدث التطورات العلمية
كان أكبر اختراق خلال العقد هو النظامCRISPR / Cas9 ، التي نال من أجلها مبتكرها جينيفر دودنا وإيمانويل شاربنتييه جائزة نوبل في الكيمياء عام 2020. تعد CRISPR / Cas9 طريقة عالية الدقة لتحرير الجينوم تسمح لك بتغيير جينات الكائنات الحية الدقيقة ، بما في ذلك البشر. وبمساعدتها هناك فرص لخلق طرق لمكافحة فيروس نقص المناعة البشرية والأمراض الأخرى ، والتي تبدو اليوم وكأنها جملة.
بدأ العلماء في جميع أنحاء العالم بالتجربةCRISPR / Cas9 ، لكن أعلى قصة (وفي نفس الوقت مهمة للعالم) حدثت في الصين. في عام 2018 ، ولد أطفال معدلون وراثيًا - فتيات لولو ونانا. تم الحصول على البيضة الملقحة باستخدام التلقيح الاصطناعي (الإخصاب في المختبر) ، والتي تم تغييرها وراثيًا باستخدام CRISPR / Cas9 وزُرعت في رحم المرأة التي أنجبت الفتيات. من الممكن الجدال لفترة طويلة حول أخلاقيات التجربة وتعديل الأشخاص (في العديد من البلدان ، يُحظر تعديل جينات الجنين بسبب عواقب غير متوقعة على مجموعة الجينات) ، ولكن لا يمكن إنكار أن التجربة ذات أهمية كبيرة للعلم.
تم تحرير Zygote DNA للمحاولةلاستبعاد حدوث عدوى فيروس نقص المناعة البشرية (التي أصيب بها الأب) ، وكذلك الجدري والكوليرا من خلال استئصال الجين CCR5. يشار إلى أن القصة حدثت عشية القمة الدولية الثانية المخصصة لتحرير الجينوم البشري ، حيث ناقش الجمهور: هل حان الوقت للسماح للناس بتعديل أنفسهم وكيف. إذا كانت طريقة استخدام CRISPR / Cas9 في الأجنة لا تزال تحصل على موافقة الحكومة (وهذا لا يتعلق فقط بالصين) ، فسيصبح من الممكن أخيرًا إنجاب أطفال أصحاء من خلال التلقيح الاصطناعي ، حتى لو كان الوالدان (أحدهما أو كلاهما) لديه طفرات. لم تظهر التجارب في عام 2017 أي "آثار جانبية" من CRISPR / Cas9 على الفئران والقرود و 300 من الأجنة البشرية ، ولكن لا يزال من السابق لأوانه تأكيد سلامتهم المطلقة.
إنجاز علمي أقل صدى - في عام 2019ظهر العام في مجلة Optics Letters مقالًا عن تطوير جهاز استشعار جديد للكشف عن العلامات الحيوية للأورام (البروتين S100A4) في البول. تكمن خصوصية هذه التقنية في الحساسية العالية للمستشعر: يمكنه اكتشاف وجود السرطان حتى مع وجود تركيز منخفض من المؤشرات الحيوية المقابلة. بالإضافة إلى ذلك ، يمكن توسيع نطاق هذه التقنية للاستخدام الجماعي بتكلفة أقل من المستشعرات التي كانت موجودة حتى ذلك الحين - كانت كبيرة جدًا ومكلفة للدمج في الأجهزة للمراقبة المنتظمة لحالة المريض. تعتمد هذه التقنية على شريحة بصرية بها مجسات ترتبط بالعلامة الحيوية للبروتين S100A4 في عينة البول. بعد ذلك ، تتم مراقبة تحولات تردد الليزر في الشريحة وتحديد وجود السرطان.
ريادة الشركات الناشئة في مجال علم الوراثة
في الولايات المتحدة الأمريكية في عام 2008 ، كان اختراع العام هو الخدمةاختبار الحمض النووي من بدء التشغيل 23andMe. غيرت الشركة عقول الناس ، كما فعلت Apple مع iPhone في العام السابق: 23andMe بدأت ثورة الجينوم الشخصي. أصبحت كتابة الحمض النووي متاحة لكل من اشترى مجموعة خاصة. اتضح أن هذا مهم للتخطيط للحمل: أتاحت الاختبارات رؤية الطفرات في الجنين (بناءً على جينات الوالدين) واستبعاد خطر إنجاب طفل مصاب بأمراض قد تؤدي إلى إعاقته.
في روسيا، بعد نجاح 23andMe، بدأوا في الظهورالشركات الناشئة المماثلة. على سبيل المثال، شركة "Genoanalitika"، التي كانت من أوائل الشركات في سوقنا التي تقدم اختبار الحمض النووي. لكن الشركة الناشئة Genotek معروفة أكثر وتسمى الشركة الرائدة في علم الجينوم التجاري. ظهرت الشركة في عام 2010 على أساس حاضنة الأعمال بجامعة موسكو الحكومية، وبدأت العمل بالتعاون مع الأكاديمية الروسية للعلوم وأصبحت بالفعل مربحة في السنة الأولى.
اليوم Genotek تعمل مع 71 دولة ، مرضيةالبحث عن العيادات والعملاء من القطاع الخاص. أشهر تطور في Genotek هو اختبار الحمض النووي ، والذي يتم من خلاله تنفيذ إجراء التنميط الجيني. ينقل العميل المادة الحيوية (عينة اللعاب) إلى المختبر ويرى النتيجة في حسابه الشخصي: الاستعداد لأمراض معينة ، والتوصيات الغذائية ، وردود الفعل السلبية المحتملة على بعض الأدوية ، وأكثر من ذلك بكثير ، بما في ذلك الأمراض الوراثية ومشاكل الحمل. طورت الشركة أيضًا اختبارات PCR عالية الحساسية لـ COVID-19 لروسيا ودول رابطة الدول المستقلة.
بالإضافة إلى اختبارات الحمض النووي الكلاسيكيةيتم تقديمها من قبل العديد من الشركات الناشئة الروسية ، وهناك أيضًا شركات مركزة بشكل ضيق. على سبيل المثال ، تقوم JVS Diagnostics بتطوير اختبار يكتشف الأورام الخبيثة في المراحل المبكرة بدقة تصل إلى 90٪. إنه يعمل بدعم من Skolkovo ، وفي عام 2018 جمعت 400000 دولار لتقديم الاختبار للجماهير. مجال ضيق آخر هو دراسة الجينات التي تؤثر على أمراض العيون. تقوم شركة Oftalmic الناشئة بذلك منذ عام 2008: فهي تقدم 60 نوعًا من اختبارات الحمض النووي لتشخيص مشاكل العين. لا يوجد شيء معروف عن الاستثمارات التي تم جذبها.
هناك أيضًا شركات ناشئة مماثلة في أوروبا:على سبيل المثال ، تقدم شركة Blueprint Genetics (هلسنكي) حلول الاختبارات الجينية التي تعمل بالذكاء الاصطناعي. تركز الشركة الناشئة على تشخيص الأمراض الوراثية باستخدام منصة CLINT AI و OS-Seq ، وهي تقنية تسلسل مستهدف حاصلة على براءة اختراع (مجموعة من الطرق لتحديد تسلسل النيوكليوتيدات للعناصر في جزيء الحمض النووي). بالنسبة لأوروبا ، تعد Blueprint واحدة من الشركات الرائدة في مجال الاختبارات الجينية التي تغطي أكثر من 2200 مرض في 14 مجالًا من أمراض القلب إلى أمراض الدم.
ذهبت شركة Freeline البريطانية الناشئة إلى مكان آخرالاتجاه: يطور طرق العلاج الجيني لعلاج الأمراض الجهازية المزمنة. في عام 2020 ، تلقى المشروع 106 مليون يورو لتطوير حلول تهدف إلى علاج أمراض الكبد التي تعتبر غير قابلة للشفاء وغير مفهومة جيدًا. تخطط الشركة الناشئة في المستقبل لتوسيع برنامجها لعلاج الهيموفيليا ومرض فابري ومرض جوشر. كلهم ينتمون إلى الأمراض اليتيمة (النادرة) ، التي يوجد منها أكثر من 6 آلاف في العالم ، لكن القليل منها فقط قابل للعلاج.
توقعات السوق
ومن الاتجاهات الناشئة أن المحللينتوقع مزيد من التنمية - هذه هي قيادة منطقة آسيا والمحيط الهادئ. يجب إعطاء الحافز للتطور النشط من خلال التطورات الخاصة بإدارة الأمراض: الوقاية والعلاج (أو إبطاء التقدم). بالإضافة إلى ذلك ، سيستمر الطب الشخصي في اكتساب الزخم - وهو أمر ظهر بفضل الشركات التي تطلق اختبارات الحمض النووي للجماهير.
يبقى القادة 23andMe ، أكسفورد نانوبورالتقنيات و Veritas Genetics ، التي تقوم بتسويق تطوراتها. حتى عام 2017 ، كان بإمكان المتخصصين الطبيين فقط الوصول إلى الاختبارات ، ويتم الآن إجراء دراسات مماثلة للمستهلكين. أيضًا ، بدأت شركة Veritas Genetics في إجراء التسلسل الجيني لحديثي الولادة في عام 2017 في الصين للكشف المبكر عن الأمراض الشديدة: يمكن للاختبار الإبلاغ عن ما يقرب من ألف مرض. صحيح أنها تكلف 1.5 ألف دولار ونتائجه تظل موضع تساؤل بعد ثلاث سنوات.
الخبراء المحليون على يقين من أن الأقربمستقبل علم الوراثة هو التطوير النشط لطرق علاج الأورام والأمراض العصبية التنكسية. الآن تركز جهود معظم الشركات في قطاع MedTech و BioTech على البحث في تسلسل الحمض النووي في الخلايا السرطانية وتغيراتها والبحث عن طرق فردية للعلاج لورم معين. بدأت الأدوية الأولى في الظهور في السوق ، وسيكون هناك المزيد منها. من الممكن أن يتم توسيع نطاق تقنية استخدام الخلايا المعدلة وراثيًا في الطب ، ومثلما أدت المضادات الحيوية إلى أكثر من عشرة أمراض قاتلة قابلة للشفاء في القرن العشرين ، فإن السرطان والأمراض التنكسية العصبية ستتوقف أيضًا عن الظهور كجملة.
انظر أيضا:
تم إنشاء أول خريطة دقيقة للعالم. ما هو الخطأ مع أي شخص آخر؟
أعنف مكان على وجه الأرض: لماذا يعتبر ممر دريك أخطر طريق إلى القارة القطبية الجنوبية
مركب اليورانيوم الجديد يحطم الرقم القياسي في التوصيل الشاذ