Американецът се излекува от анемия с CRISPR: необходима е само една инжекция

Преди две години Олагер беше редовно хоспитализиран: болестта му причини непредвидими

пристъпи на силна болка.В течение на една година това са приблизително 20 хоспитализации за една нощ и три посещения в интензивното отделение. Учените обаче успяха да превключат генетичния „превключвател“ в тялото на Олагер на нова позиция - кръвните клетки отново се научиха да пренасят кислород в тялото. 

„Не очаквах, че промените ще бъдат толкова драматични и почти мигновени“, коментира Олагер резултата от терапията. „Наистина изглежда като чудо.“

Технологията, която промени живота на Олагер, според научнитесравнително млад. Преди 10 години малка група учени публикува скромна статия, описваща просто, но мощно изобретение за рязане на специфични ДНК последователности. Това стана известно като CRISPR генно редактиране.

Днес десетки биотехнологични компанииизграждат бизнеса си върху потенциала на CRISPR. В развитието на терапията CRISPR, най-напредналите клинични изпитвания, включително това, което Olager премина, компаниите от Бостън играят ключова роля.

„Наистина клинично развитиеневероятно“, каза Фън Джан, учен, който изобрети редактирането на гени CRISPR в своята лаборатория в Broad Institute на Харвард и MIT.

Crispr Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals,които направиха същата „инфузия“, която излекува Олагер, планират да предадат своята CRISPR терапия на Администрацията по храните и лекарствата по-късно тази година за регистрация.

По-рано този месец Crispr и Vertex обявиха товавсичките 31 души със сърповидно-клетъчна анемия, които са получили лечение, вече не изпитват силни пристъпи на болка. „Бих се радвал, ако имах малко по-малко болка и по-малко хоспитализации“, каза Олагер. Но резултатът напълно надмина очакванията ми.”

Сърповидноклетъчната анемия се причинява от мутацияген за хемоглобина, протеина, който пренася кислорода в кръвта. За да решат този проблем, учените събраха кръвта на Олагер, използваха CRISPR, за да включат производството на така наречения фетален хемоглобин, който всички произвеждаме в ранна детска възраст, и след това отново вляха кръвните клетки обратно в тялото му.

В друго проучване, тестващо същата терапияредактиране на гени за подобно заболяване на кръвта, наречено бета таласемия, 42 от 44-ма души, които са получили лечение, вече не се нуждаят от кръвопреливане, от което се нуждаят, за да останат здрави. Други двама души се нуждаят от много по-малко кръвопреливания от преди.

Прочетете още:

Космическата сонда прелетя на 200 км от Меркурий. Вижте какво видя

Учените разкриват как витамините влияят на честотата на рака

Китайският шлем за четене на мисли звучи алармата, когато човек види порно съдържание