Биолозите предложиха нов метод за генна терапия: "щадящ" CRISPR

Изследователите са използвали техника за редактиране, базирана на ензима никаза.

разликата от Cas9 "отрязва" само една от двете нишки на ДНК.Методът на лечение използва естествен механизъм за възстановяване на тези молекули.

Изследователите обясняват, че в много случаи,хората с генетични заболявания имат различни мутации в своите хромозоми, наследени от техните родители. Това означава, че често мутация на една хромозома ще има "здравословна" функционална последователност, съответстваща на друга хромозома.

Чрез унищожаването на една от нишките на ДНК, която съдържа вредна мутация, учените задействат механизъм за възстановяване, който използва „здравата“ част, наследена от втория родител като основа.

Схема на експеримента.Отляво: Редактирането с Cas9 може да доведе до възстановяване, но може да причини мутации. Вдясно: Използването на никаза води до по-ефективна генна корекция и липса на мутагенни явления. Източник: Guichard, Bier, UC San Diego

За да тествате ефективността на вашата технология,изследователите са използвали Drosophila. Обикновено тези плодови мухи имат ярко червени очи. Учените, използващи генно редактиране, потиснаха производството на червен пигмент и създадоха мутанти с бели очи. След това, в поредица от експерименти, биолозите се опитаха да възстановят оригиналния цвят на очите с помощта на CRISPR.

Резултатите показаха, че редактирането сnickase се оказа дори по-ефективен от класическия Cas9. Отрязването на една нишка доведе до високо ниво на възстановяване на червените очи почти наравно с нормалните (немутирали) здрави мухи. Успехът при възстановяването на оригиналния генен вариант беше 50-70% за никаза, докато 20-30% с Cas9 двойно-верижно разцепване. В същото време, за разлика от класическия подход, никазата не причинява мутации извън целта.

Забележимо предимство на този подход е неговотопростота. Базира се на много малък брой компоненти, а прекъсванията на ДНК са "нежни", за разлика от Cas9, който произвежда пълни прекъсвания на ДНК, често придружени от мутации.

Итън Биър, професор в UC San Diego и съавтор на изследването

Авторите отбелязват, че все още не е известно далитехнологията работи добре и в човешки клетки. Те вярват, че са необходими повече изследвания и може да се наложи известна корекция на метода за работа с хора.

Прочетете още:

Една черна дупка в галактиката доказа, че Айнщайн е прав. Основното нещо

"Джеймс Уеб" ще покаже космоса преди Големия взрив: астрономи на прага на глобално откритие

Вижте небесния "Титаник", който ще работи на ядрена енергия