В Обединеното кралство започна забележително клинично изпитване фаза 3. Учените искат да видят дали е възможно
Преди около десет години изследователите проучиханови лечения за състояние, известно като болест на Гоше. Това рядко генетично заболяване води до дефицит на ензима глюкоцереброзидаза (или GCase). След тестване на стотици вече одобрени лекарства, изследователите откриха обща съставка в различни лекарства за кашлица, наречена амброксол, която повишава активността на GCase.
Изследователите на болестта на Паркинсон се заинтересуваха от това. Ниските нива на GCase са свързани с патология - този ензим играе критична роля в подпомагането на мозъка да изчисти токсичните протеини.
До 15% от хората с болестта на Паркинсонсе различават по специфична генна мутация, която намалява производството на GCase. Освен това много пациенти с болестта на Паркинсон без генна мутация все още имат необичайно ниски нива на GCase. Затова учените решиха да тестват дали амброксол може да работи като лечение на болестта на Паркинсон, ако повишава GCase активността.
Предклиничните изпитвания бяха обещаващии скоро стана ясно, че лекарството потенциално може да помогне на пациенти с болестта на Паркинсон. Но остават два въпроса: дали лекарството преминава кръвно-мозъчната бариера достатъчно при хората, за да действа ефективно, и дали пациентите могат да понасят дозите, необходими за действието на лекарството.
Фаза 2 на изпитване върху хора показа товаАмброксол се понася безопасно в дози, достатъчно високи, за да проникне в мозъка и да повиши нивата на GCase. Също през 2020 г. беше установено, че амброксол намалява нивата на токсичния протеин алфа-синуклеин при пациенти с болестта на Паркинсон и потенциално подобрява двигателните им умения.
Третата фаза на тестване ще започне тази годинав Великобритания. В проучването ще участват 330 пациенти с болестта на Паркинсон, като на всеки участник ще бъде предложен или амброксол, или плацебо. Проучването ще продължи две години.
Прочетете още:
Най-силното изригване от клас X се случи на Слънцето
Инженери измислиха как да държат дронове във въздуха "завинаги"
Тайната на издръжливостта на римския бетон е разкрита: той може да бъде реставриран