Изследователи от Калифорнийския университет в Сан Франциско са разработили нова терапия за лечение
Изследователите използвали за лечениесобствени стволови клетки на децата вместо традиционната трансплантация на костен мозък от родствен донор. Този подход намалява количеството химиотерапия, която се прилага преди трансплантацията.
Всички 10 пациенти, участващи в проучванетотехните собствени стволови клетки с коригирания ген на Artemis бяха трансфузирани. След 12 седмици всички деца започнаха да образуват свои собствени Т и В клетки - лимфоцити, отговорни за имунния отговор. В рамките на една година четири деца имаха пълно възстановяване на Т-клетъчния имунитет, а две години по-късно - В-клетъчния имунитет.
Допълнителни петима участници в проучването са имали значителни подобрения в сравнение с алтернативните терапии. Само един пациент се нуждаеше от втора трансплантация на костен мозък.
Протичането на тяхното заболяване вече е много по-добро, отколкото при конвенционалното лечение. Никога не съм виждал такива резултати при никое от другите деца. Невероятно е.
Mort Cowan, съавтор на изследването
Един от лекуваните пациенти. Снимка: Барбара Райс, UCSF
Всички пациенти, участващи в проучванетодиагностициран с един от видовете тежък комбиниран имунодефицит - DCLRE1C/Artemis дефицит. Заболяването се свързва с липсата на гена DCLRE1C/Artemis. Без този ген тялото на детето не е в състояние да поправи ДНК или да произвежда антитела.
Традиционно за лечение на това заболяванеизползвани за трансплантация на костен мозък. Но трансплантацията дори от близък роднина причинява сериозни усложнения: отхвърляне на трансплантираните клетки, реакция на донорския имунитет срещу детето и др. Всички тези усложнения могат да доведат до смърт след трансплантация.
Прочетете още:
Първият по рода си материал издържа на „снаряди“, които се движат със скоростта на звука
Ударна вълна от Слънцето е отворила пукнатина в магнитното поле на Земята
17-годишен инженер излезе с безмагнитен двигател: той може да се използва в електрически превозни средства