Липидните наночастици доставят иРНК за лечение на плода в утробата

Последните постижения в технологията за секвениране на ДНК и пренаталната диагностика направиха това възможно

диагностицира много генетични заболяванияоще преди раждането. Някои се лекуват с протеинова или ензимна заместителна терапия след раждането, но понякога е твърде късно. Прилагането на лечение, докато пациентът е все още в утробата, обещава да бъде по-ефективно за някои състояния. Малкият размер на плода позволява да се използва максималната терапевтична доза, а имунната му система може да бъде по-устойчива на заместителна терапия.

От потенциалните носители за администрациятерапевтичната протеинова заместителна иРНК е различна от другите нуклеинови киселини като ДНК. Работата е там, че не е необходимо да прониква в ядрото и може да използва собствените механизми на тялото, за да произведе желаните протеини. 

За идентифициране на потенциални невирусни системидоставка за терапевтична иРНК, изследователите са разработили библиотека от липидни наночастици с размер по-малък от 100 нанометра, които ефективно проникват в клетките на ембриони на реципиентни мишки. Всяка формула от липидни наночастици се използва за капсулиране на иРНК, която се прилага на фетални мишки. Учените са открили, че някои липидни наночастици осигуряват функционално доставяне на иРНК до черния дроб на плода, а някои от тях също доставят иРНК до белите дробове и червата на плода. Изследователите оцениха токсичността на липидните наночастици и стигнаха до заключението, че те са по-безопасни от съществуващите формулировки.

Резултатът от експеримента показа - липидНаночастиците биха могли да осигурят платформа за доставяне на иРНК в утробата, която ще се използва при лечения като заместване на фетален протеин и редактиране на гени.

Прочетете още

Аборт и наука: какво ще се случи с децата, които ще раждат

Отпадъците от моркови и цвекло се произвеждат от бетонни конструкции до електрогенератори

Изследвания: хората няма да могат да контролират свръхинтелигентни машини с изкуствен интелект

фетален тип

Матрична рибонуклеинова киселина - РНК,съдържаща информация за първичната структура на протеините. иРНК се синтезира от ДНК по време на транскрипция, след което от своя страна се използва по време на транслацията като шаблон за синтез на протеини. По този начин тРНК играе важна роля в „експресията“ на гените.