Изследователи от Института "Гладстон" и Калифорнийския университет в Сан Франциско са разработили нов
Системата за редактиране на гени CRISPR-Cas9 показанеговата ефективност в много изследвания. Тя ви позволява да изключите, изтриете или замените отделни участъци от гени. Технологията традиционно използва вирусни вектори за пренасяне на необходимата ДНК (матрица) – обвивките на вирусите без техните патогенни компоненти. Основният недостатък на технологията е, че за учените е трудно да контролират точно къде ще бъде вмъкнат правилният материал, което доведе до множество странични мутации.
В работата си учените използват едноверижниДНК и същия протеин Cas9, който действа като ножица, разрязвайки молекулата на правилните места. Още през 2015 г. авторите на работата демонстрираха за първи път възможността за вмъкване на къси ДНК шаблони в имунни клетки без вирусни вектори с помощта на електрическо поле. Нова работа комбинира тази технология с помощта на протеина Cas9.
Проучването показа, че новият метод на генредактирането опростява реинженеринга на голям брой клетки за терапевтични цели. В този случай ефективността достига 80-90%. В резултат на това учените успяха бързо и ефективно да генерират достатъчно CAR-T клетки (генетично модифицирани Т клетки).
Създадените клетки могат да се използват за борба смултиплен миелом, рак на кръвта и да пренапише последователността от гени, чиито мутации могат да доведат до редки наследствени имунни заболявания.
Прочетете още:
Слънчевото петно с размерите на Земята нараства 10 пъти за 2 дни: то е насочено към нас
Това е "близнакът" на Земята в миналото: недалеч от нас е открита уникална планета-океан
От тялото до устата: учените разбраха откъде идват зъбите