Целите на съвременното генно инженерство
Руското правителство в пътната карта за развитие на биотехнологиите и
Те вече се опитват да реализират тази идея в чужбина:в Американската академия на науките позволяват възможност за редактиране на зародишни клетки и ембриони под най-строг контрол и за медицински цели. Например за борба със заболявания, които причиняват увреждания. САЩ разбират, че развитието на технологията е неизбежно, както и промени в генома на сперматозоиди, стволови клетки и други в обозримо бъдеще. В Китай тази идея вече е разрешена на държавно ниво: през 2016 г. бяха направени промени в генома на възрастен - те трансплантираха имунни клетки за лечение на рак на белия дроб.
Съвременното генно инженерство се бори за победаотносно онкологичните заболявания: повечето от разработените лекарства за генна терапия са фокусирани специално върху лечението на рак. Възможно е първите приложения на техниката за редактиране на генома да бъдат именно върху пациенти с нелечими стадии на рак. Освен това има сериозни заболявания на хемопоетичната система (хемофилия, таласемия и други) - CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals вече работят с тях, променяйки стволовите клетки на костния мозък.
Освен това проблемът не е само в сложността.развитие на лечението, но и в цената на терапията. Появяват се начини за победа на рака, но те са скъпи: както за производствената компания (високи разходи за мащабиране), така и за потребителя. Следователно е необходимо да се търсят алтернативни методи, които да бъдат по-достъпни.
Последни научни постижения
Най-големият пробив за десетилетието беше систематаCRISPR / Cas9, за които създателите й Дженифър Дудна и Емануел Шарпентие получиха Нобелова награда за химия през 2020 г. CRISPR / Cas9 е високо прецизен метод за редактиране на генома, който ви позволява да променяте гените на живите микроорганизми, включително хората. И с негова помощ има шансове да се създадат методи за борба с ХИВ и други заболявания, които днес звучат като изречение.
Учените по целия свят започнаха да експериментиратCRISPR / Cas9, но най-шумната (и в същото време важна за света) история се случи в Китай. През 2018 г. се раждат генетично модифицирани деца - момичета Лулу и Нана. Зиготата е получена с помощта на IVF (ин витро оплождане), генетично променена с CRISPR / Cas9 и имплантирана в матката на жената, която е родила момичетата. Възможно е дълго време да се спори за етиката на експеримента и модификацията на хората (в много страни редактирането на гените на ембриона е забранено поради непредвидени последици за генофонда), но не може да се отрече, че експериментът е от голямо значение за науката.
ДНК на Zygote, редактирана да опитада се изключи появата на HIV инфекция (която бащата е имал), както и шарка и холера чрез изрязване на гена CCR5. Забележително е, че историята се разигра в навечерието на Втората международна среща на върха, посветена на редактирането на човешкия геном, където публиката обсъди: време ли е да позволим на хората да се редактират и как. Ако методът за използване на CRISPR / Cas9 в ембриони все още получи одобрение от правителството (и това не се отнася само за Китай), най-накрая ще стане възможно да имаме здрави деца чрез IVF, дори ако родителите (единият или и двамата) имат мутации. Експериментите през 2017 г. не показаха никакви „странични ефекти“ от CRISPR / Cas9 при мишки, маймуни и 300 човешки ембриони, но все още е твърде рано да се твърди тяхната абсолютна безопасност.
По-малко резонансно научно постижение - през 2019ггодина в списание Optics Letters се появи статия за разработването на нов сензор за откриване на биомаркер на онкологията (протеин S100A4) в урината. Особеността на тази технология се крие във високата чувствителност на сензора: той може да открие наличието на рак дори при ниска концентрация на съответните биомаркери. В допълнение, тази технология може да бъде мащабирана за масово използване на по-ниска цена от съществуващите дотогава сензори - те бяха твърде големи и скъпи, за да се интегрират в устройства за редовно наблюдение на състоянието на пациента. Технологията се основава на оптичен микрочип със сонди, които се свързват с протеиновия биомаркер S100A4 в проба от урина. След това се наблюдават честотните отмествания на лазера в чипа и се определя наличието на рак.
Водещи стартъпи в генетиката
През 2008 г. в САЩ изобретението на годината беше услугатаДНК тестване от стартиране 23andMe. Компанията обърна умовете на хората, както Apple направи с iPhone предходната година: 23andMe започна личната революция в геномиката. Типирането на ДНК стана достъпно за всеки, който си купи специален комплект. Това се оказа важно за планирането на бременността: тестовете позволиха да се видят мутации при нероденото дете (въз основа на гените на родителите) и да се изключи рискът от раждане на дете със заболявания, които биха могли да доведат до неговото увреждане.
В Русия, след успеха на 23andMe, те започнаха да се появяватподобни стартиращи фирми. Например “Геноаналитика”, която е една от първите на нашия пазар, която предлага ДНК тестове. Но стартъпът Genotek е по-известен, наричан лидер в комерсиалната геномика. Компанията се появи през 2010 г. на базата на бизнес инкубатора на Московския държавен университет, започна работа в сътрудничество с Руската академия на науките и още през първата година стана печеливша.
Днес Genotek работи със 71 държави, изпълнявайкиизследвания за клиники и частни клиенти. Най-известната разработка на Genotek е ДНК тест, с помощта на който се извършва процедурата за генотипиране. Клиентът прехвърля биоматериала (проба от слюнка) в лабораторията и вижда резултата в личния си акаунт: предразположение към специфични заболявания, диетични препоръки, възможни нежелани реакции към определени лекарства и много други, включително наследствени патологии и проблеми с зачеването. Компанията е разработила и високочувствителни PCR тестове за COVID-19 за Русия и страните от ОНД.
В допълнение към класическите ДНК тестове, коитосе предлагат от няколко руски стартиращи компании, има и по-тясно фокусирани. Например JVS Diagnostics разработва тест, който открива злокачествени тумори в ранните етапи с точност от 90%. Той работи с подкрепата на Сколково и през 2018 г. събра 400 000 долара, за да донесе теста на масите. Друга тясна ниша е изследването на гени, които влияят на офталмологичните заболявания. Стартъпът Oftalmic прави това от 2008 г.: предлага 60 вида ДНК тестове за диагностика на очни проблеми. За привлечените инвестиции не се знае нищо.
Има и подобни стартиращи компании в Европа:например, Blueprint Genetics в Хелзинки предлага решения за генетично тестване с изкуствен интелект. Стартирането е фокусирано върху диагностицирането на наследствени заболявания с помощта на платформата CLINT AI и OS-Seq, патентована технология за целенасочено секвениране (набор от методи за определяне на нуклеотидната последователност на елементи в ДНК молекула). За Европа Blueprint е един от водещите доставчици на генетични тестове, обхващащи над 2200 заболявания в 14 области от кардиологията до хематологията.
Британският стартъп Freeline отиде другадепосока: разработва методи за генна терапия за лечение на хронични системни заболявания. През 2020 г. проектът получи 106 милиона евро за разработване на решения, насочени към лечение на чернодробни заболявания, които се считат за нелечими и слабо разбрани. В бъдеще стартъпът планира да разшири програмата си за лечение на хемофилия, болест на Фабри и болест на Гоше. Всички те принадлежат към осиротели (редки) болести, от които в света има повече от 6 хиляди, но само няколко са податливи на терапия.
Пазарни прогнози
Една от нововъзникващите тенденции, която анализаторитепрогнозирайте по-нататъшно развитие - това е ръководството на Азиатско-Тихоокеанския регион. Стимулът за активно развитие трябва да бъде даден от разработки за управление на болести: както превенция, така и лечение (или забавяне на прогресията). В допълнение, персонализираната медицина ще продължи да набира скорост - нещо, което се появи благодарение на компании, които пускат ДНК тестове за масите.
Лидерите остават 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies и Veritas Genetics, които комерсиализират своите разработки. До 2017 г. само медицински специалисти имаха достъп до тестове, а сега се провеждат подобни проучвания за масовия потребител. Също така, Veritas Genetics започна да извършва геномно секвениране на новородени през 2017 г. в Китай за ранно откриване на тежки патологии: тестът може да отчете почти хиляда заболявания. Вярно е, че струва $ 1,5 хил. И резултатите от него продължават да се поставят под въпрос три години по-късно.
Местните експерти са сигурни, че най-близкитебъдещето на генетиката е активното разработване на методи за лечение на онкология и невродегенеративни заболявания. Сега усилията на повечето компании в сегмента MedTech и BioTech са насочени към изучаването на ДНК последователността в раковите клетки, техните промени и търсенето на индивидуални методи на терапия за специфичен тумор. Първите лекарства започнаха да се появяват на пазара и ще има повече от тях. Възможно е технологията за използване на генетично модифицирани клетки в медицината да бъде разширена и точно както антибиотиците са направили повече от дузина фатални заболявания, излекувани през 20-ти век, ракът и невродегенеративните заболявания също ще престанат да звучат като изречение.
Вижте също:
Създадена е първата точна карта на света. Какво не е наред с всички останали?
Най-бурното място на Земята: защо проходът Дрейк е най-опасният път към Антарктида
Ново ураново съединение чупи рекорда за аномална проводимост