Američan vyléčil anémii pomocí CRISPR: stačila jen jedna injekce

Před dvěma lety byl Olager pravidelně hospitalizován: jeho nemoc byla nepředvídatelná

záchvaty silné bolesti.Za rok to je přibližně 20 hospitalizací přes noc a tři návštěvy na jednotce intenzivní péče. Vědcům se však podařilo přepnout genetický „přepínač“ v Olagerově těle do nové polohy – krvinky se opět naučily přenášet kyslík po celém těle.

„Nečekal jsem, že změny budou tak dramatické a téměř okamžité,“ komentuje výsledek terapie Olager. "Opravdu to vypadá jako zázrak."

Technologie, která podle vědeckých poznatků změnila Olagerův životpoměrně mladý. Před 10 lety vydala malá skupina vědců skromný článek popisující jednoduchý, ale výkonný vynález pro řezání specifických sekvencí DNA. Toto se stalo známým jako editace genu CRISPR.

Dnes desítky biotechnologických společnostístavět své podnikání na potenciálu CRISPR. Ve vývoji terapie CRISPR, nejpokročilejších klinických studiích, včetně té, kterou prošel Olager, hrají klíčovou roli bostonské společnosti.

„Opravdu klinický vývojúžasné,“ řekl Feng Zhang, vědec, který vynalezl úpravu genu CRISPR ve své laboratoři na Broad Institute of Harvard a MIT.

Crispr Therapeutics a Vertex Pharmaceuticals,kteří udělali stejnou „infuzi“, která vyléčila Olager, plánují předložit svou terapii CRISPR Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv později v tomto roce k registraci.

Začátkem tohoto měsíce to oznámily Crispr a Vertexvšech 31 lidí se srpkovitou anémií, kteří byli léčeni, již nepociťují silné záchvaty bolesti. "Byl bych šťastný, kdybych měl trochu méně bolesti a méně hospitalizací," řekl Olager. Ale výsledek naprosto předčil má očekávání.“

Srpkovitá anémie je způsobena mutacígen pro hemoglobin, protein, který přenáší kyslík v krvi. Aby tento problém vyřešili, vědci odebrali Olagerovu krev, pomocí CRISPR zapnuli produkci takzvaného fetálního hemoglobinu, který si všichni tvoříme v dětství, a poté znovu napustili krvinky zpět do jeho těla.

V jiné studii testující stejnou terapiieditaci genů pro podobnou krevní poruchu zvanou beta talasémie, 42 ze 44 lidí, kteří byli léčeni, již nepotřebovalo krevní transfuzi, kterou potřebovali, aby zůstali zdraví. Další dva lidé potřebují mnohem méně krevních transfuzí než dříve.

Přečtěte si více:

Vesmírná sonda letěla 200 km od Merkuru. Podívejte se, co viděl

Vědci odhalují, jak vitamíny ovlivňují výskyt rakoviny

Čínská helma na čtení myšlenek spustí alarm, když člověk uvidí porno obsah