Vědci použili editační techniku založenou na enzymu nickase. Tato endonukleáza je
Výzkumníci vysvětlují, že v mnoha případechlidé s genetickými poruchami mají různé mutace v chromozomech zděděné od svých rodičů. To znamená, že často bude mít mutace na jednom chromozomu „zdravý“ funkční sekvenční protějšek na jiném chromozomu.
Zničením jednoho z řetězců DNA, které obsahuje škodlivou mutaci, vědci spustí opravný mechanismus, který jako základ využívá „zdravou“ část zděděnou od druhého rodiče.
Schéma experimentu.Vlevo: Úpravy pomocí Cas9 mohou vést k obnově, ale mohou způsobit mutace. Vpravo: Použití nikázy vede k efektivnější genové korekci a absenci mutagenních jevů. Zdroj: Guichard, Bier, UC San Diego
Chcete-li otestovat účinnost vaší technologie,výzkumníci použili Drosophila. Normálně mají tyto ovocné mušky jasně červené oči. Vědci pomocí genové úpravy potlačili produkci červeného pigmentu a vytvořili mutanty s bílýma očima. Poté se biologové v sérii experimentů pokusili obnovit původní barvu očí pomocí CRISPR.
Výsledky ukázaly, že editace snickase se ukázal být ještě účinnější než klasický Cas9. Jednovláknové řezání mělo za následek vysokou úroveň obnovy červených očí téměř na úrovni normálních (nemutovaných) zdravých mušek. Úspěch při obnově původní genové varianty byl 50-70 % pro nickasu, zatímco 20-30 % s Cas9 dvouvláknovým štěpením. Zároveň, na rozdíl od klasického přístupu, nickase nezpůsobovala mimocílové mutace.
Významnou výhodou tohoto přístupu je jehojednoduchost. Je založen na velmi malém počtu komponent a zlomy DNA jsou „jemné“, na rozdíl od Cas9, který produkuje úplné zlomy DNA, často doprovázené mutacemi.
Ethan Beer, profesor na UC San Diego a spoluautor studie
Autoři podotýkají, že zatím není známo, zdatato technologie dobře funguje i v lidských buňkách. Domnívají se, že je zapotřebí více výzkumu a může být nutné určité přizpůsobení metody pro práci s lidmi.
Přečtěte si více:
Černá díra v galaxii dala Einsteinovi za pravdu. Hlavní věc
"James Webb" ukáže vesmír před velkým třeskem: astronomové na pokraji globálního objevu
Podívejte se na nebeský „Titanic“, který poběží na jadernou energii