Ve Spojeném království začala přelomová fáze 3 klinického hodnocení. Vědci chtějí zjistit, zda je to možné
Asi před deseti lety vědci studovalinové způsoby léčby onemocnění známého jako Gaucherova choroba. Tato vzácná genetická porucha má za následek nedostatek enzymu glukocerebrosidázy (nebo GCázy). Po testování stovek již schválených léků objevili vědci společnou složku v různých lécích proti kašli zvanou ambroxol, která zvyšuje aktivitu GCase.
Začali se o to zajímat výzkumníci Parkinsonovy choroby. Nízké hladiny GCase jsou spojeny s patologií – tento enzym hraje kritickou roli při napomáhání mozku při odstraňování toxických proteinů.
Až 15 % lidí s Parkinsonovou nemocíse liší specifickou genovou mutací, která snižuje produkci GCázy. Také mnoho pacientů s Parkinsonovou chorobou bez genové mutace má stále neobvykle nízké hladiny GCase. Vědci se tedy rozhodli otestovat, zda by ambroxol mohl fungovat jako léčba Parkinsonovy choroby, pokud zvyšuje aktivitu GCase.
Předklinické testy byly slibnéa brzy se ukázalo, že lék by mohl potenciálně pomoci pacientům s Parkinsonovou chorobou. Zůstávají však dvě otázky: zda lék dostatečně prostupuje hematoencefalickou bariérou u lidí, aby účinně fungoval, a zda pacienti dokážou tolerovat dávky potřebné k tomu, aby lék účinkoval.
Ukázala to fáze 2 na lidechAmbroxol je bezpečně tolerován v dávkách dostatečně vysokých, aby se dostal do mozku a zvýšil hladiny GCase. Také v roce 2020 bylo zjištěno, že ambroxol snižuje hladiny toxického proteinu alfa-synukleinu u pacientů s Parkinsonovou chorobou a potenciálně zlepšuje jejich motorické dovednosti.
Třetí fáze testování začne letosve Velké Británii. Studie se zúčastní 330 pacientů s Parkinsonovou chorobou a každému účastníkovi bude nabídnut buď ambroxol, nebo placebo. Studium bude trvat dva roky.
Přečtěte si více:
K nejsilnější erupci třídy X došlo na Slunci
Inženýři přišli na to, jak udržet drony ve vzduchu „navždy“
Tajemství trvanlivosti římského betonu je odhaleno: lze jej obnovit