Výsledky závěrečné fáze klinických studií ukázaly, že gel obsahující DNA napomáhá hojení
B-VEC Therapy Gel je určen k léčběpodtyp motýlího syndromu známý jako dystrofická epidermolysis bullosa. Je způsobena mutacemi v genu COL7A1. Kóduje typ kolagenu, konkrétně protein podobný provazu, který pomáhá připevnit vnější vrstvu kůže k té spodní. Lidé s dystrofickou bulózou epidermolysis postrádají tuto stabilizaci, takže se jejich vrstvy kůže třou o sebe a tvoří puchýře.
Gel dodává pracovní kopie genu COL7A1přímo do poškozené kůže pacientů. Obsahuje herpes virus upravený tak, aby se nemohl replikovat v lidských buňkách a nese dvě kopie COL7A1. Vědci poznamenávají, že herpes je pro takovou terapii velmi vhodný: může uniknout imunitě a nést velké fragmenty DNA.
Dermatologové ošetřují ránu u pacienta s epidermolysis bullosa. Obrázek: Mark Hanlon, Stanford Medicine
Během studie dostalo gel 28 pacientůjedna z ran jednou týdně po dobu asi šesti měsíců a druhá rána podobné velikosti byla ošetřena placebo gelem. Po třech měsících bylo 71 % ran ošetřených B-VEC zcela zhojeno ve srovnání s 20 % ran ošetřených placebem. Účinek expozice navíc trval až šest měsíců, čímž se zabránilo vzniku nových ran.
Epidermolysis bullosa neboli motýlí syndrom jevzácné genetické onemocnění, při kterém je lidská kůže extrémně citlivá na vnější vlivy. Při sebemenším poškození a drobných poraněních se na něm tvoří bubliny a eroze. V současné době neexistují žádné schválené léčebné postupy. Lékaři léčí pouze symptomy, jak se vyvíjejí kožní puchýře. To zahrnuje čištění kožních ran, jejich pokrytí mastmi a obvazy a každodenní výměnu těchto obvazů.
Rány pacienta se často běhemhojení a mohou zůstat otevřené měsíce nebo dokonce roky. Chronické rány a hromadění jizevnaté tkáně vystavují pacienty riziku život ohrožujících infekcí, deformací končetin a spinocelulárního karcinomu kůže.
Vědci poznamenávají, že během studie byl gel aplikován v klinickém prostředí, ale když je schválen FDA, může být použit samostatně doma při výměně obvazů.
Přečtěte si více:
Existuje věda v extrémních podmínkách? Odpovídáme v číslech
Vědci zjistili, kdo těžil ze smrti dinosaurů
Podívejte se na fotografii Země z vesmíru: pořídil ji první soukromý modul