Vědci z Kalifornské univerzity v San Francisku vyvinuli novou terapeutickou metodu léčby
Vědci dříve léčilivlastních kmenových buněk dětí namísto tradiční transplantace kostní dřeně od příbuzného dárce. Tento přístup snižuje množství chemoterapie, která se podává před transplantací.
Všech 10 pacientů ve studii dostalo transfuze vlastních kmenových buněk s korigovaným genem Artemis.Po 12 týdnech se u všech dětí začaly tvořit vlastní T a B buňky, lymfocyty zodpovědné za imunitní odpověď.Během jednoho roku bylo u čtyř dětí potvrzeno úplné obnovení imunity T-buněk a o dva roky později imunita B-buněk.
Dalších pět účastníků studie zaznamenalo významná zlepšení ve srovnání s alternativními terapiemi. Pouze u jednoho pacienta byla nutná druhá transplantace kostní dřeně.
Průběh jejich nemoci je již mnohem lepší než u klasické léčby. Nikdy jsem neviděl takové výsledky u žádného z ostatních dětí. Je to úžasné.
Mort Cowan, spoluautor studie
Jeden z léčených pacientů. Foto: Barbara Ries, UCSF
Všichni pacienti účastnící se studiediagnostikován jeden z typů těžké kombinované imunodeficience – deficit DCLRE1C/Artemis. Onemocnění je spojeno s absencí genu DCLRE1C/Artemis. Bez tohoto genu není tělo dítěte schopno opravit DNA ani produkovat protilátky.
Tradičně pro léčbu tohoto onemocněnípoužívá se k transplantaci kostní dřeně. Ale transplantace i od blízkého příbuzného způsobuje vážné komplikace: odmítnutí transplantovaných buněk, reakce dárcovské imunity vůči dítěti a další. Všechny tyto komplikace mohou po transplantaci vést k úmrtí.
Přečtěte si více:
První svého druhu materiál odolává „projektilům“, které se šíří rychlostí zvuku
Rázová vlna ze Slunce otevřela trhlinu v magnetickém poli Země
17letý inženýr přišel s motorem bez magnetu: lze jej použít v elektrických vozidlech