Nová metoda injekčního podávání CRISPR pomůže léčit vzácná onemocnění

Vědci vysvětlili, že editace genu CRISPR již pomáhá bojovat s nemocemi, které byly dříve

byly považovány za nevyléčitelné.Doposud však metody vyžadovaly injekci přímo do postižených buněk. Jak uvádí NPR, výzkumníci nyní zveřejnili výsledky, které ukazují, že je možné injektovat CRISPR-Cas9 do krve, aby došlo ke změnám, čímž se otevírá možnost použití genové úpravy k léčbě mnoha běžných onemocnění.

Experimentální léčba je zaměřena na bojvzácné genetické onemocnění - transthyretinová amyloidóza. Vědci injekčně podali dobrovolníkům nanočástice s CRISPR, které byly absorbovány játry pacientů, přičemž upravili gen v tomto orgánu, aby zastavili produkci škodlivých bílkovin. Hladina tohoto proteinu klesla několik týdnů po injekci, což pacienty chránilo před onemocněním, které může rychle zničit nervy a další tkáně v těle.

Hlavní výzvy pro genetiky: onkologie, stárnutí a polygenní nemoci

Testu se zúčastnilo pouze šest lidí avýzkumný tým musí ještě provést dlouhodobé studie k ověření možných negativních účinků. Pokud se však tato metoda ukáže jako životaschopná ve velkém měřítku, mohla by být použita k léčbě stavů, pro které jsou stávající metody CRISPR nepoužitelné, od Alzheimerovy choroby až po srdeční onemocnění.

Někteří si však již dávají pozor na potenciálzneužívání CRISPR a injekce výrazně usnadní provádění pochybných změn. Při správném použití však nová technika CRISPR může zabránit nemocem, které trpí, a které byly dříve považovány za nevyhnutelné.

Přečtěte si více

Největší kometa v historii je vidět ve sluneční soustavě: je to téměř planeta

Vědci vypočítali „puls“ Země: je to 27,5 milionu let

Nová metoda okamžitě přemění uhlík na grafen nebo diamanty