Vědci z Gladstone Institute a University of California v San Franciscu vyvinuli nový
Systém pro úpravu genu CRISPR-Cas9 ukázaljeho účinnost v mnoha studiích. Umožňuje vypnout, odstranit nebo nahradit jednotlivé sekce genů. Technologie tradičně využívá virové vektory k přenosu potřebné DNA (matrice) – obalů virů bez jejich patogenních složek. Klíčovou nevýhodou technologie je, že pro vědce je obtížné přesně kontrolovat, kam bude vložen správný materiál, což vedlo k mnohočetným bočním mutacím.
Ve své práci vědci používají jednovláknovéDNA a stejný protein Cas9, který funguje jako nůžky a řeže molekulu na správných místech. Již v roce 2015 autoři práce poprvé prokázali možnost vkládání krátkých templátů DNA do imunitních buněk bez virových vektorů pomocí elektrického pole. Nová práce spojila tuto technologii pomocí proteinu Cas9.
Studie ukázala, že nová metoda geneditace zjednodušuje reengineering velkého počtu buněk pro terapeutické účely. V tomto případě dosahuje účinnost 80-90%. Díky tomu byli vědci schopni rychle a efektivně generovat dostatek CAR-T buněk (geneticky modifikovaných T buněk).
Vytvořené buňky lze použít k boji protimnohočetný myelom, rakovina krve a přepsat sekvenci genů, jejichž mutace mohou vést ke vzácným dědičným imunitním onemocněním.
Přečtěte si více:
Sluneční skvrna velikosti Země naroste 10krát za 2 dny: je namířena na nás
Toto je „dvojče“ Země v minulosti: nedaleko od nás byla nalezena unikátní planeta-oceán
Od těla k ústům: vědci pochopili, odkud se zuby vzaly