Amerikansk helbredt for anæmi med CRISPR: det tog kun én indsprøjtning

For to år siden blev Olager regelmæssigt indlagt: hans sygdom forårsagede uforudsigelige

anfald af stærke smerter.I løbet af et år er det cirka 20 overnatningsindlæggelser og tre besøg på intensivafdelingen. Imidlertid lykkedes det forskerne at skifte den genetiske "switch" i Olagers krop til en ny position - blodceller lærte igen at transportere ilt gennem hele kroppen.

"Jeg havde ikke forventet, at ændringerne ville være så dramatiske og næsten øjeblikkelige," kommenterer Olager om resultatet af terapien. "Det ligner virkelig et mirakel."

Teknologien, der ændrede Olagers liv, ifølge videnskabeligforholdsvis ung. For 10 år siden offentliggjorde en lille gruppe videnskabsmænd et beskedent papir, der beskrev en enkel, men kraftfuld opfindelse til at skære specifikke DNA-sekvenser. Dette blev kendt som CRISPR-genredigering.

I dag snesevis af biotekvirksomhederbygger deres forretning på potentialet i CRISPR. I udviklingen af ​​CRISPR-terapi, de mest avancerede kliniske forsøg, inklusive det Olager bestod, spiller Boston-virksomheder en nøglerolle.

"Klinisk udvikling virkeligfantastisk,” sagde Feng Zhang, en videnskabsmand, der opfandt CRISPR-genredigering i sit laboratorium på Broad Institute of Harvard og MIT.

Crispr Therapeutics og Vertex Pharmaceuticals,som lavede den samme "infusion", som helbredte Olager, planlægger at indsende deres CRISPR-terapi til Food and Drug Administration senere i år til registrering.

Tidligere på måneden annoncerede Crispr og Vertex detalle 31 personer med seglcelleanæmi, som modtog behandling, oplever ikke længere alvorlige smerteanfald. "Jeg ville være glad, hvis jeg havde lidt færre smerter og færre indlæggelser," sagde Olager. Men resultatet overgik fuldstændig mine forventninger.”

Seglcelleanæmi er forårsaget af en mutationgen for hæmoglobin, det protein, der transporterer ilt i blodet. For at løse dette problem indsamlede forskerne Olagers blod, brugte CRISPR til at sætte gang i produktionen af ​​det såkaldte føtale hæmoglobin, som vi alle laver i vores spæde barndom, og derefter geninfunderede blodcellerne tilbage i hans krop.

I et andet forsøg tester den samme terapived at redigere gener for en lignende blodsygdom kaldet beta-thalassæmi, havde 42 af de 44 personer, der modtog behandling, ikke længere brug for den blodtransfusion, de havde brug for for at forblive raske. To andre mennesker kræver langt færre blodtransfusioner end før.

Læs mere:

Rumsonden fløj 200 km fra Merkur. Se hvad han så

Forskere afslører, hvordan vitaminer påvirker forekomsten af ​​kræft

Kinesisk tankelæserhjelm slår alarm, når en person ser pornoindhold