Forskerne brugte en redigeringsteknik baseret på enzymet nickase. Denne endonuklease er
Forskere forklarer, at i mange tilfælde,mennesker med genetiske lidelser har forskellige mutationer i deres kromosomer arvet fra deres forældre. Det betyder, at en mutation på et kromosom ofte vil have en "sund" funktionel sekvens modstykke på et andet kromosom.
Ved at ødelægge en af de DNA-strenge, der indeholder en skadelig mutation, udløser forskerne en reparationsmekanisme, der bruger den "sunde" del, der er arvet fra den anden forælder, som grundlag.
Skema for forsøget.Venstre: Redigering med Cas9 kan resultere i gendannelse, men kan forårsage mutationer. Til højre: Brugen af nickase fører til mere effektiv genkorrektion og fravær af mutagene fænomener. Kilde: Guichard, Bier, UC San Diego
For at teste effektiviteten af din teknologi,forskerne brugte Drosophila. Normalt har disse frugtfluer lyse røde øjne. Forskere, der brugte genredigering, undertrykte produktionen af rødt pigment og skabte mutanter med hvide øjne. Derefter forsøgte biologerne i en række eksperimenter at genoprette den oprindelige øjenfarve ved hjælp af CRISPR.
Resultaterne viste, at redigering medNickase viste sig at være endnu mere effektiv end klassisk Cas9. Et enkelt snit resulterede i et højt niveau af genopretning af røde øjne næsten på niveau med normale (ikke muterede) sunde fluer. Succesen med at genoprette den oprindelige genvariation var 50-70% for nickase, mens 20-30% med Cas9 dobbeltstrenget spaltning. På samme tid, i modsætning til den klassiske tilgang, forårsagede nickase ikke off-target mutationer.
En bemærkelsesværdig fordel ved denne tilgang er densenkelhed. Det er baseret på et meget lille antal komponenter, og DNA-brud er "skånsomme", i modsætning til Cas9, der producerer komplette DNA-brud, ofte ledsaget af mutationer.
Ethan Beer, professor ved UC San Diego og studie medforfatter
Forfatterne bemærker, at det endnu ikke vides, omteknologien fungerer også godt i menneskelige celler. De mener, at der er behov for mere forskning, og en vis justering af metoden til at arbejde med mennesker kan være påkrævet.
Læs mere:
Et sort hul i galaksen viste, at Einstein havde ret. Det vigtigste
"James Webb" vil vise rummet før Big Bang: astronomer på randen af en global opdagelse
Se på den himmelske "Titanic", der vil køre på atomkraft