Undersøgelse kunne ændre behandlingen af patienter med blodsygdomme såsom seglcelle
Hvordan startede det hele?
Seglcelleanæmi tilhører en gruppe af arvelige sygdomme. Det påvirker formen af røde blodlegemer, som transporterer ilt til alle dele af kroppen gennem blodbanen.
Normalt er røde blodlegemer runde og fleksible, så det er nemt atbevæge sig gennem karrene. Ved seglcelleanæmi er nogle af dem segl- eller halvmåneformede. Disse celler bliver stive og klæbrige, hvilket kan bremse eller blokere blodgennemstrømningen.
Hvordan viser sygdommen sig?
Tegn og symptomer på seglcelleanæmi opstår normalt omkring 6 måneders alderen. De er forskellige og kan ændre sig over tid. Blandt de vigtigste tegn og symptomer:
- Anæmi. Seglceller nedbrydes og dør let.Røde blodlegemer lever normalt i omkring 120 dage, før de skal udskiftes. Men seglceller dør normalt efter 10 til 20 dage, hvilket fører til mangel på røde blodlegemer (anæmi). Uden nok røde blodlegemer får kroppen ikke nok ilt, og det medfører kronisk træthed.
- episoder med smerte. Tilbagevendende episoder med stærke smertersymptom på seglcelleanæmi. Smerter udvikler sig, når seglformede røde blodlegemer blokerer blodgennemstrømningen gennem små blodkar til brystet, maven og leddene. Det varierer i intensitet og kan vare fra flere timer til dage. Nogle mennesker har kun få smertekriser om året. Andre har 12 eller flere. En alvorlig smertekrise kræver indlæggelse. Nogle teenagere og voksne med seglcelleanæmi lider også af kroniske smerter, som kommer fra knogle- og ledskader og sår.
- Hævelse af hænder og fødder. Det er forårsaget af seglformede røde blodlegemer, der blokerer cirkulationen i arme og ben.
- Hyppige infektioner. seglceller kan beskadige milten,øger kroppens sårbarhed over for infektioner. Spædbørn og børn med anæmi får normalt vaccinationer og antibiotika for at forhindre potentielt livstruende infektioner såsom lungebetændelse.
- Væksthæmning eller pubertet. Røde blodlegemer giver kroppenilt og næringsstoffer, der er nødvendige for vækst. Mangel på sunde celler kan bremse væksten af babyer og børn og forsinke puberteten hos teenagere.
- synsproblemer. Små blodkar, der nærer øjnenekan blive tilstoppet med seglceller. Dette kan beskadige nethinden, den del af øjet, der behandler visuelle billeder, og føre til synsproblemer.
Hvad er problemet?
Der findes ingen specifik behandling for seglcelleanæmi, kun symptomatisk behandling. Det lindrer kun smerter og forhindrer komplikationer forbundet med sygdommen.
Patienterne får normalt blodtransfusioner ogmere alvorlig procedure - knoglemarvstransplantation. Sunde hæmatopoietiske celler injiceres i patientens krop for at genoptage hæmatopoieseprocessen. Metoden lindrer symptomerne på anæmi, men den har alvorlige kontraindikationer - alvorlige patologier i lever og nyrer, infektionssygdomme, graviditet og fysisk svaghed i kroppen (alderdom, samtidige sygdomme).
Der er også mulighed for overbelastningjern. I milde tilfælde oplever patienterne svaghed og træthed. Men kraftig overbelastning forårsager skrumpelever, diabetes, hjertesvigt, en øget risiko for leverkræft, infertilitet og erektil dysfunktion.
Hvad skal man gøre
For at løse problemet er Storbritannienen enkeltcellet randomiseret undersøgelse kaldet RESTORE (genvinding og overlevelse af stamcelle-oprindede røde blodlegemer, genopretning og overlevelse af erytrocytter fra stamceller). Dette er et fælles initiativ fra National Health Service for Blood and Transplant (NHSBT, NHS Blood and Transplant) og videnskabelige grupper i Bristol, Cambridge og London.
Et eksempel på et mikroskopisk billede af en ung erytrocyt dyrket i RESTORE-laboratoriet.
Foto: NHSBT
Målet med projektet er at kompensere for manglen på sjældneblodgrupper. Fra menneskelige blodstamceller dyrker biologer nye røde blodlegemer i laboratoriet. Forskere fik for nylig et historisk gennembrud ved at introducere et "nyt" transfusionsprodukt i den menneskelige krop.
Hvordan dyrkes blod?
Donorer blev rekrutteret fra NHSBT-bloddonordatabasen.Alle donerede 0,5 liter blod. Ved hjælp af stærke magneter blev der udvundet fleksible stamceller, som kan blive til røde blodlegemer. Omkring en halv million stamceller kan producere 50 milliarder røde blodlegemer. De blev filtreret, indtil der kun var 15 milliarder tilbage. Hele processen tog tre uger.
I sidste ende var antallet af celler dyrket i laboratoriet omkring 5-10 ml - omkring en til to teskefulde.
Hvordan går forskningen?
To patienter i Storbritannien har allerede modtagetsmå doser "kunstigt" blod. De blev nøje overvåget, og forskerne registrerede ingen uønskede bivirkninger. Alle deltagere i eksperimentet er raske, deres identitet er ikke blevet afsløret. Målet er at holde retssagen "blind".
Derefter, som en del af undersøgelsen, vil forskerne sammenligneforventet levetid for dyrkede celler med standard erytrocytter fra samme donor. Biologer forventer, at laboratorieprøver fungerer bedre, fordi de er så "friske" som muligt.
Hvad er bundlinjen?
Hvis det viser sig, at kunstige celler holder længereopbevaret i kroppen, vil patienter, der regelmæssigt har brug for blod, ikke engang have behov for transfusioner så ofte. Dette vil reducere "jernoverbelastning" på grund af hyppige blodtransfusioner.
Hvad er næste?
Dette er en del af den første fase af en bredereforskning. Forsøget vil udvides til 10 patienter over flere måneder. Biologer vil studere levetiden for celler dyrket i laboratoriet og sammenligne dem med resultaterne af infusion af standard røde blodlegemer.
Læs mere:
Et massivt nedslag fra et rumobjekt udløste Jordens magnetfelt
Forskere bekræfter alternativ tyngdekraftsteori: Hvorfor det ændrer fysik
Grisehjerte slår langsommere efter transplantation til menneske