Resultaterne af den sidste fase af kliniske forsøg viste, at gelen indeholdende DNA hjælper med at hele
B-VEC Therapy Gel er designet til at behandleen undertype af sommerfuglesyndrom kendt som dystrofisk epidermolysis bullosa. Det er forårsaget af mutationer i COL7A1-genet. Det koder for en type kollagen, specifikt et reb-lignende protein, der hjælper med at fastgøre det ydre hudlag til det underliggende. Mennesker med dystrofisk epidermolysis bullosa mangler denne stabilisering, så deres hudlag gnider mod hinanden og danner blærer.
Gel leverer arbejdskopier af COL7A1-genetdirekte ind i den beskadigede hud på patienter. Det indeholder herpesvirus modificeret, så det ikke kan replikere i menneskelige celler og bærer to kopier af COL7A1. Forskerne bemærker, at herpes er velegnet til sådan terapi: det kan undgå immunitet og bære store fragmenter af DNA.
Dermatologer behandler et sår hos en patient med epidermolysis bullosa. Billede: Mark Hanlon, Stanford Medicine
Under forsøget fik 28 patienter gelen pået af sårene en gang om ugen i omkring seks måneder, og det andet sår af en lignende størrelse blev behandlet med en placebo gel. Efter tre måneder var 71 % af B-VEC-behandlede sår fuldstændig helet sammenlignet med 20 % af placebo-behandlede sår. Derudover varede effekten af eksponeringen op til seks måneder, hvilket forhindrede dannelsen af nye sår.
Epidermolysis bullosa eller sommerfugle syndrom eren sjælden genetisk sygdom, hvor menneskets hud er ekstremt følsom over for ydre påvirkninger. Ved den mindste skade og mindre skader dannes der bobler og erosion på den. Der er i øjeblikket ingen godkendte behandlinger. Læger behandler kun symptomerne, efterhånden som hudblærerne udvikler sig. Dette omfatter rengøring af hudsår, dækning af dem med salver og forbindinger og udskiftning af disse forbindinger dagligt.
Patientsår åbner sig ofte igen underhelbredende og kan forblive åben i måneder eller endda år. Kroniske sår og ophobning af arvæv sætter patienter i fare for livstruende infektioner, deformiteter i lemmer og pladecellekræft.
Forskerne bemærker, at gelen under forsøget blev påført i kliniske omgivelser, men når den er godkendt af FDA, kan den bruges alene derhjemme, når man skifter forbindinger.
Læs mere:
Findes videnskab under ekstreme forhold? Vi svarer i tal
Forskere har fundet ud af, hvem der nyder godt af dinosaurernes død
Se på billedet af Jorden fra rummet: det blev lavet af det første private modul