Som et resultat af en nylig undersøgelse har forskere fundet ud af, at CRISPR præcist kan bestemme placeringen
Ny metode præsenteret i tidsskriftetNaturkommunikation, vil give forskere mulighed for at udforske nye terapeutiske anvendelser inden for epigenetik - studiet af genadfærd i celler.
Hver celle i menneskekroppen har en og sammeDNA er et komplet sæt gener, men ikke alle gen er inkluderet i hver celle. Nogle celler har visse gener, der beder cellen om at fremstille visse proteiner. For nogle er disse gener slukket, mens de for andre er tændt. Nogle gange, som det er tilfældet med genetiske sygdomme, går denne switch galt. Et nyt værktøj, der blev oprettet i laboratoriet af Lacramioar Bintu, assisterende professor i bioteknologi i Stanford, kunne rette disse fejl.
Det er meget sværere end en saks, fordi det sædvanligeCRISPR kan ikke tænde og slukke for gener på en kontrolleret måde uden at bryde DNA. For at foretage ændringer uden at skade DNA har CRISPR brug for hjælp fra andre store, komplekse effektorproteiner. Med et nyt kombinationsværktøj finder CRISPR det ønskede gen, og effektoren kan vende en switch.
Problemet er, at disse effektormolekylerer normalt for store til let at blive transporteret ind i celler til terapeutisk brug. For yderligere at komplicere sager bruges flere effektorer typisk i kombination til præcist at regulere specifik cellulær adfærd. Dette gør CRISPR effektorkombinationen endnu større og derfor sværere at producere og levere.
For at omgå denne hindring, et team af forskerevendte sig til mindre proteiner - nanobodyer. Nanobody erstatter ikke effektorer. I stedet fungerer de som små kroge, der fanger de krævede effektorer, der allerede er inde i cellen. Alt du skal gøre er at vælge den rigtige nanobody, og den bruger den rigtige effektor til at skifte.
Den nye teknik kan bruges til at rette epigenetiske defekter uden behov for at kombinere CRISPR med store effektorer.
I øjeblikket er teknikken på scenenkonceptvalidering. Det næste skridt for holdet vil være at sortere de millioner af potentielle nanobodyer og finde ud af, hvordan de knyttes til CRISPR for at målrette mod specifikke epigenetiske lidelser.
Læs også
Fysikere har skabt en analog til et sort hul og bekræftet Hawkings teori. Hvor det fører hen?
Abort og videnskab: hvad vil der ske med de børn, der føder
Forskere har opdaget hastighedsgrænsen i kvanteverdenen