Ny metode til injektion af CRISPR hjælper med at behandle sjældne sygdomme

Forskerne forklarede, at CRISPR-genredigering allerede hjælper med at bekæmpe sygdomme, der var tidligere

blev anset for uhelbredelige.Men indtil nu har metoder krævet injektion direkte i berørte celler. Som NPR rapporterer, har forskere nu offentliggjort resultater, der viser, at det er muligt at injicere CRISPR-Cas9 i blodet for at foretage ændringer, hvilket åbner muligheden for at bruge genredigering til at behandle mange almindelige sygdomme.

Eksperimentel behandling er rettet mod bekæmpelseen sjælden genetisk sygdom - transthyretinamyloidose. Forskere injicerede frivillige med nanopartikler med CRISPR, som blev absorberet af patientens lever og redigerede et gen i dette organ for at slukke for produktionen af ​​skadeligt protein. Niveauet af dette protein faldt et par uger efter injektionen, hvilket reddede patienter fra sygdomme, der hurtigt kan ødelægge nerver og andet væv i kroppen.

Største udfordringer for genetikere: Onkologi, anti-aldring og polygene sygdomme

Kun seks personer deltog i testen, ogforskergruppen har endnu ikke gennemført langtidsundersøgelser for at verificere mulige negative virkninger. Men hvis denne metode viser sig at være levedygtig i stor skala, kan den bruges til at behandle tilstande, for hvilke eksisterende CRISPR-metoder ikke kan anvendes, fra Alzheimers til hjertesygdomme.

Imidlertid er nogle allerede forsigtige med potentialetmisbrug af CRISPR og injektioner vil gøre det meget lettere at foretage tvivlsomme ændringer. Men når den bruges korrekt, kan den nye CRISPR-teknik forhindre sygdomme, der lider, som man tidligere troede var uundgåelige.

Læs mere

Den største komet i historien ses i solsystemet: det er næsten en planet

Forskere har beregnet "puls" på jorden: det er 27,5 millioner år

Ny metode omdanner straks kulstof til grafen eller diamanter