Præcis genredigeringsteknologi udviklet til behandling af melonom og blodkræft

Forskere fra Gladstone Institute og University of California, San Francisco har udviklet en ny

genredigeringsteknologi ved hjælp af CRISPR-Cas9. Den foreslåede metode bruger ikke vira og tillader introduktion af lange DNA-kæder med høj nøjagtighed.

CRISPR-Cas9-genredigeringssystemet vistedens effektivitet i mange undersøgelser. Det giver dig mulighed for at slukke, slette eller erstatte individuelle sektioner af gener. Teknologien har traditionelt brugt virale vektorer til at overføre det nødvendige DNA (matrix) - skallerne af vira uden deres patogene komponenter. En væsentlig ulempe ved teknologien er, at det er svært for forskere at kontrollere præcis, hvor det rigtige materiale vil blive indsat, hvilket førte til flere sidemutationer.

I deres arbejde bruger videnskabsmænd enkeltstrengedeDNA og det samme Cas9-protein, der fungerer som en saks og skærer molekylet de rigtige steder. Tilbage i 2015 demonstrerede forfatterne til værket for første gang muligheden for at indsætte korte DNA-skabeloner i immunceller uden virale vektorer ved hjælp af et elektrisk felt. Nyt arbejde har kombineret denne teknologi ved hjælp af Cas9-proteinet.

Undersøgelsen viste, at den nye metode til genredigering forenkler omstruktureringen af ​​et stort antal celler til terapeutiske formål. I dette tilfælde når effektiviteten 80-90%. Som et resultat var forskerne i stand til hurtigt og effektivt at generere nok CAR-T-celler (genetisk modificerede T-celler).

De skabte celler kan bruges til at kæmpe imodmyelomatose, blodkræft og at omskrive sekvensen af ​​gener, hvis mutationer kan føre til sjældne arvelige immunsygdomme.

Læs mere:

Solplet på størrelse med jorden vokser 10 gange på 2 dage: den er rettet mod os

Dette er Jordens "tvilling" i fortiden: et unikt planet-hav blev fundet ikke langt fra os

Fra kroppen til munden: Forskere har forstået, hvor tænderne kom fra