Målene for moderne genteknik
Den russiske regering i køreplanen for udvikling af bioteknologier og
De forsøger allerede at implementere denne idé i udlandet:i US Academy of Sciences tillader muligheden for at redigere kimceller og embryoner under den strengeste kontrol og til medicinske formål. For eksempel at bekæmpe sygdomme, der forårsager handicap. USA forstår, at udvikling af teknologi er uundgåelig såvel som ændringer i genomet af sædceller, stamceller og andre inden for en overskuelig fremtid. I Kina er denne idé allerede løst på statsniveau: i 2016 blev der foretaget ændringer i genomets voksen - de transplanterede immunceller for at helbrede lungekræft.
Moderne genteknologi kæmper for sejrom onkologiske sygdomme: de fleste af de udviklede lægemidler til genterapi er specifikt fokuseret på behandling af kræft. Det er muligt, at de første anvendelser af genomredigeringsmetoden vil være netop på patienter med uhelbredelige stadier af kræft. Derudover er der alvorlige sygdomme i det hæmatopoietiske system (hæmofili, thalassæmi og andre) - CRISPR Therapeutics og Vertex Pharmaceuticals arbejder allerede med dem og ændrer stamceller fra knoglemarv.
Derudover er problemet ikke kun i kompleksitet.udvikling af behandling, men også i omkostningerne ved terapi. Der er nye måder at bekæmpe kræft på, men de er dyre: både for fremstillingsvirksomheden (høje skaleringsomkostninger) og for forbrugeren. Derfor er det nødvendigt at kigge efter alternative metoder, der vil være mere tilgængelige.
Seneste videnskabelige fremskridt
Systemets største gennembrud i årtietCRISPR / Cas9, for hvilken dets skabere Jennifer Doudna og Emmanuelle Charpentier modtog Nobelprisen i kemi i 2020. CRISPR / Cas9 er en højpræcisions genomredigeringsmetode, der giver dig mulighed for at ændre generne fra levende mikroorganismer, inklusive mennesker. Og med dens hjælp er der chancer for at skabe metoder til bekæmpelse af hiv og andre sygdomme, som i dag lyder som en sætning.
Forskere over hele verden begyndte at eksperimentere medCRISPR / Cas9, men den højeste (og samtidig vigtige for verden) historien fandt sted i Kina. I 2018 blev genetisk modificerede børn født - piger Lulu og Nana. Zygoten blev opnået ved hjælp af IVF (in vitro-befrugtning), genetisk ændret med CRISPR / Cas9 og implanteret i livmoderen hos den kvinde, der fødte pigerne. Det er muligt at argumentere længe om eksperimentets etik og modifikation af mennesker (i mange lande er redigering af embryonets gener forbudt på grund af uforudsete konsekvenser for genpuljen), men det kan ikke benægtes, at eksperiment er af stor betydning for videnskaben.
Zygote DNA redigeret for at prøveudelukke forekomsten af HIV-infektion (som faderen havde) såvel som kopper og kolera gennem udskæring af CCR5-genet. Det er bemærkelsesværdigt, at historien fandt sted på tærsklen til det andet internationale topmøde dedikeret til redigering af det menneskelige genom, hvor publikum diskuterede: er det tid til at lade folk redigere sig selv og hvordan. Hvis metoden til at bruge CRISPR / Cas9 i embryoner stadig får myndighedsgodkendelse (og dette handler ikke kun om Kina), vil det endelig blive muligt at få sunde børn gennem IVF, selvom forældrene (den ene eller begge) har mutationer. Eksperimenter i 2017 viste ingen "bivirkninger" fra CRISPR / Cas9 hos mus, aber og 300 humane embryoner, men det er stadig for tidligt at hævde deres absolutte sikkerhed.
Mindre resonans videnskabelig præstation - i 2019år i tidsskriftet Optics Letters optrådte en artikel om udviklingen af en ny sensor til påvisning af en biomarkør for onkologi (S100A4-protein) i urinen. Særlige ved denne teknologi ligger i sensorens høje følsomhed: den kan detektere tilstedeværelsen af kræft selv med en lav koncentration af de tilsvarende biomarkører. Derudover kan denne teknologi skaleres op til massebrug til en lavere pris end de sensorer, der eksisterede indtil da - de var for store og dyre til at integrere i enheder til regelmæssig overvågning af patientens tilstand. Teknologien er baseret på en optisk mikrochip med prober, der binder til S100A4-proteinbiomarkøren i en urinprøve. Dernæst overvåges laserens frekvensskift i chippen, og tilstedeværelsen af kræft bestemmes.
Førende startups inden for genetik
I USA i 2008 var årets opfindelse tjenestenDNA-test fra opstart 23andMe. Virksomheden vendte folks sind om, som Apple gjorde med iPhone året før: 23andMe begyndte den personlige genomforskning. DNA-typning blev tilgængelig for alle, der købte et specielt kit. Dette viste sig at være vigtigt for planlægning af graviditeter: testene gjorde det muligt at se mutationer hos det ufødte barn (baseret på forældrenes gener) og udelukke risikoen for at få et barn med sygdomme, der kunne føre til hans handicap.
I Rusland, efter succesen med 23andMe, begyndte de at dukke oplignende startups. For eksempel "Genoanalitika", som var en af de første på vores marked til at tilbyde DNA-test. Men startup'et Genotek er bedre kendt, kaldet lederen inden for kommerciel genomik. Virksomheden dukkede op i 2010 på grundlag af forretningsinkubatoren i Moskva State University, begyndte at arbejde med samarbejde med det russiske videnskabsakademi og blev allerede i det første år rentabelt.
I dag arbejder Genotek med 71 lande og opfylderforskning til klinikker og private klienter. Den mest berømte udvikling af Genotek er en DNA-test, ved hjælp af hvilken genotypeproceduren udføres. Klienten overfører biomaterialet (spytprøve) til laboratoriet og ser resultatet i sin personlige konto: disposition for specifikke sygdomme, kostanbefalinger, mulige bivirkninger på visse lægemidler og meget mere, herunder arvelige patologier og undfangelsesproblemer. Virksomheden har også udviklet PCR-tests med høj følsomhed for COVID-19 til Rusland og SNG-landene.
Ud over de klassiske DNA-tests, dertilbydes af flere russiske startups, der er også mere snævert fokuserede. For eksempel udvikler JVS Diagnostics en test, der registrerer ondartede tumorer i de tidlige stadier med en nøjagtighed på 90%. Det fungerer med støtte fra Skolkovo, og i 2018 indsamlede $ 400.000 for at bringe testen til masserne. En anden smal niche er undersøgelsen af gener, der påvirker oftalmiske sygdomme. Startups Oftalmic har gjort dette siden 2008: det tilbyder 60 typer DNA-tests til diagnosticering af øjenproblemer. Intet er kendt om de tiltrækkede investeringer.
Der er også lignende startups i Europa:for eksempel tilbyder Blueprint Genetics (Helsinki) AI-drevne genetiske testløsninger. Starten er fokuseret på diagnosticering af arvelige sygdomme ved hjælp af CLINT AI-platformen og den patenterede OS-Seq-målrettede sekventeringsteknologi (et sæt metoder til bestemmelse af nukleotidsekvensen af elementer i et DNA-molekyle). For Europa er Blueprint en af de førende udbydere af genetiske tests, der dækker over 2.200 sygdomme i 14 områder fra kardiologi til hæmatologi.
Den britiske opstart Freeline gik andre stederretning: han udvikler genterapimetoder til behandling af kroniske systemiske sygdomme. I 2020 modtog projektet € 106 millioner til at udvikle løsninger til behandling af leversygdomme, der anses for uhelbredelige og dårligt forståede. I fremtiden planlægger opstarten at udvide sit program til behandling af hæmofili, Fabrys sygdom og Gauchers sygdom. Alle tilhører forældreløse (sjældne) sygdomme, hvoraf der er mere end 6 tusind i verden, men kun et par få modtagelige for terapi.
Markedsprognoser
En af de nye tendenser, som analytikereforudsige yderligere udvikling - dette er ledelsen i Asien-Stillehavsområdet. Stimuleringen til aktiv udvikling bør gives af udviklingen til styring af sygdomme: både forebyggelse og behandling (eller aftagende progression). Derudover vil personlig medicin fortsætte med at få fart - noget der er dukket op takket være virksomheder, der frigiver DNA-test til masserne.
Ledere forbliver 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies og Veritas Genetics, som kommercialiserer deres udvikling. Indtil 2017 havde kun medicinske specialister adgang til tests, og nu udføres lignende undersøgelser for masseforbrugeren. Veritas Genetics begyndte også at gennemføre genomisk sekventering af nyfødte i 2017 i Kina til tidlig påvisning af alvorlige patologier: testen kan rapportere næsten tusind sygdomme. Det koster rigtigt $ 1,5 tusind dollars, og resultaterne bliver fortsat afhørt tre år senere.
Indenlandske eksperter er sikre på, at den nærmestefremtiden for genetik er den aktive udvikling af metoder til behandling af onkologi og neurodegenerative sygdomme. Nu er indsatsen fra de fleste virksomheder i MedTech- og BioTech-segmentet fokuseret på undersøgelsen af DNA-sekvensen i kræftceller, deres ændringer og søgningen efter individuelle behandlingsmetoder for en bestemt tumor. De første stoffer begyndte at komme på markedet, og der vil være flere af dem. Det er muligt, at teknologien til brug af genetisk modificerede celler i medicin skaleres op, og ligesom antibiotika gjorde mere end et dusin dødelige sygdomme, der kunne helbredes i det 20. århundrede, vil kræft og neurodegenerative sygdomme også ophøre med at lyde som en sætning.
Se også:
Det første nøjagtige kort over verden blev oprettet. Hvad er der galt med alle andre?
Det stormigste sted på jorden: hvorfor Drake Passage er den farligste rute til Antarktis
Ny uranforbindelse slår rekord for unormal ledningsevne