Vor zwei Jahren befand sich Olager regelmäßig im Krankenhaus: Seine Krankheit verursachte unvorhersehbare Folgen
„Ich hatte nicht erwartet, dass die Veränderungen so dramatisch und fast augenblicklich sein würden“, kommentiert Olager das Ergebnis der Therapie. „Es sieht wirklich wie ein Wunder aus.“
Die Technologie, die laut wissenschaftlichen Erkenntnissen Olagers Leben verändert hatvergleichsweise jung. Vor 10 Jahren veröffentlichte eine kleine Gruppe von Wissenschaftlern ein bescheidenes Papier, in dem eine einfache, aber leistungsstarke Erfindung zum Schneiden spezifischer DNA-Sequenzen beschrieben wurde. Dies wurde als CRISPR-Geneditierung bekannt.
Heute Dutzende von Biotech-Unternehmenbauen ihr Geschäft auf dem Potenzial von CRISPR auf. Bei der Entwicklung der CRISPR-Therapie spielen die am weitesten fortgeschrittenen klinischen Studien, einschließlich derjenigen, die Olager bestanden hat, Bostoner Unternehmen eine Schlüsselrolle.
„Eigentlich klinische Entwicklungenerstaunlich“, sagte Feng Zhang, ein Wissenschaftler, der die CRISPR-Geneditierung in seinem Labor am Broad Institute of Harvard und MIT erfunden hat.
Crispr Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals,die dieselbe „Infusion“ machten, die Olager geheilt hat, planen, ihre CRISPR-Therapie noch in diesem Jahr zur Registrierung bei der Food and Drug Administration einzureichen.
Anfang dieses Monats gaben Crispr und Vertex dies bekanntAlle 31 Patienten mit Sichelzellenanämie, die behandelt wurden, haben keine schweren Schmerzattacken mehr. „Ich wäre froh, wenn ich etwas weniger Schmerzen und weniger Krankenhausaufenthalte hätte“, sagte Olager. Aber das Ergebnis hat meine Erwartungen völlig übertroffen.“
Sichelzellenanämie wird durch eine Mutation verursachtGen für Hämoglobin, das Protein, das Sauerstoff im Blut transportiert. Um dieses Problem zu lösen, sammelten die Wissenschaftler Olagers Blut, nutzten CRISPR, um die Produktion des sogenannten fötalen Hämoglobins, das wir alle im Säuglingsalter bilden, anzuschalten, und infundierten dann die Blutzellen wieder in seinen Körper.
In einer anderen Studie wurde dieselbe Therapie getestetGene für eine ähnliche Bluterkrankung namens Beta-Thalassämie bearbeiteten, benötigten 42 der 44 behandelten Personen keine Bluttransfusion mehr, die sie brauchten, um gesund zu bleiben. Zwei weitere Personen benötigen weitaus weniger Bluttransfusionen als zuvor.
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