Die Forscher verwendeten eine Bearbeitungstechnik, die auf dem Enzym Nickase basiert. Diese Endonuklease ist
Forscher erklären, dass in vielen FällenMenschen mit genetischen Störungen haben unterschiedliche Mutationen in ihren Chromosomen, die sie von ihren Eltern geerbt haben. Dies bedeutet, dass eine Mutation auf einem Chromosom häufig ein „gesundes“ Gegenstück zur funktionellen Sequenz auf einem anderen Chromosom hat.
Durch die Zerstörung eines DNA-Strangs, der eine schädliche Mutation enthält, lösen Wissenschaftler einen Reparaturmechanismus aus, der den vom zweiten Elternteil geerbten „gesunden“ Teil als Grundlage verwendet.
Schema des Experiments.Links: Die Bearbeitung mit Cas9 kann zu einer Wiederherstellung führen, kann jedoch Mutationen verursachen. Rechts: Die Verwendung von Nickase führt zu einer effizienteren Genkorrektur und zum Ausbleiben mutagener Phänomene. Quelle: Guichard, Bier, UC San Diego
Um die Wirksamkeit Ihrer Technologie zu testen,Die Forscher verwendeten Drosophila. Normalerweise haben diese Fruchtfliegen leuchtend rote Augen. Wissenschaftler, die Gen-Editing verwendeten, unterdrückten die Produktion von rotem Pigment und schufen Mutanten mit weißen Augen. Dann versuchten die Biologen in einer Reihe von Experimenten, die ursprüngliche Augenfarbe mit CRISPR wiederherzustellen.
Die Ergebnisse zeigten, dass die Bearbeitung mitNickase erwies sich als noch effektiver als das klassische Cas9. Ein einzelner Strangschnitt führte zu einem hohen Grad an Rote-Augen-Wiederherstellung, der fast auf dem Niveau normaler (nicht mutierter) gesunder Fliegen lag. Der Erfolg bei der Wiederherstellung der ursprünglichen Genvariante lag bei 50–70 % für Nickase, während 20–30 % bei Cas9-Doppelstrangspaltung. Gleichzeitig verursachte Nickase im Gegensatz zum klassischen Ansatz keine Off-Target-Mutationen.
Ein bemerkenswerter Vorteil dieses Ansatzes ist seinEinfachheit. Es basiert auf einer sehr geringen Anzahl von Komponenten, und DNA-Brüche sind "sanft", im Gegensatz zu Cas9, das vollständige DNA-Brüche erzeugt, die oft von Mutationen begleitet werden.
Ethan Beer, Professor an der UC San Diego und Co-Autor der Studie
Die Autoren stellen fest, dass noch nicht bekannt ist, obDie Technologie funktioniert auch gut in menschlichen Zellen. Sie glauben, dass weitere Forschung erforderlich ist und eine Anpassung der Methode an die Arbeit mit Menschen erforderlich sein könnte.
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