In Großbritannien hat eine bahnbrechende klinische Phase-3-Studie begonnen. Wissenschaftler wollen sehen, ob es möglich ist
Vor etwa zehn Jahren untersuchten Forscherneue Behandlungsmöglichkeiten für eine als Gaucher-Krankheit bekannte Erkrankung. Diese seltene genetische Störung führt zu einem Mangel des Enzyms Glucocerebrosidase (oder GCase). Nachdem sie Hunderte bereits zugelassener Medikamente getestet hatten, entdeckten die Forscher einen gemeinsamen Inhaltsstoff in verschiedenen Hustenmitteln namens Ambroxol, der die GCase-Aktivität erhöht.
Das interessierte die Parkinson-Forscher. Niedrige GCase-Werte werden mit Pathologien in Verbindung gebracht – dieses Enzym spielt eine entscheidende Rolle bei der Beseitigung toxischer Proteine im Gehirn.
Bis zu 15 % der Menschen leiden an der Parkinson-Krankheitunterscheiden sich in einer spezifischen Genmutation, die die Produktion von GCase reduziert. Außerdem weisen viele Patienten mit Parkinson-Krankheit ohne Genmutation immer noch ungewöhnlich niedrige GCase-Werte auf. Deshalb beschlossen die Wissenschaftler zu testen, ob Ambroxol zur Behandlung der Parkinson-Krankheit wirken könnte, wenn es die GCase-Aktivität erhöht.
Präklinische Studien verliefen vielversprechendund es wurde bald klar, dass das Medikament möglicherweise Patienten mit Parkinson-Krankheit helfen könnte. Es bleiben jedoch zwei Fragen offen: ob das Medikament die Blut-Hirn-Schranke beim Menschen ausreichend überwindet, um wirksam zu wirken, und ob Patienten die für die Wirkung des Medikaments erforderlichen Dosen vertragen.
Das hat ein Phase-2-Studie am Menschen gezeigtAmbroxol wird in Dosen, die hoch genug sind, um in das Gehirn einzudringen und den GCase-Spiegel zu erhöhen, sicher vertragen. Ebenfalls im Jahr 2020 wurde festgestellt, dass Ambroxol den Spiegel des toxischen Proteins Alpha-Synuclein bei Patienten mit Parkinson-Krankheit senkt und möglicherweise ihre motorischen Fähigkeiten verbessert.
Die dritte Testphase beginnt noch in diesem Jahrin Großbritannien. An der Studie werden 330 Parkinson-Patienten teilnehmen und jedem Teilnehmer wird entweder Ambroxol oder ein Placebo angeboten. Die Studie wird zwei Jahre dauern.
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