Im Mai 2022 erhielt die 13-jährige Alice als erste registrierte Patientin weltweit die Therapie
Im Jahr 2021 ein 13-jähriges Mädchen namens Alicediagnostiziert mit akuter lymphoblastischer T-Zell-Leukämie. Die Behandlung mit traditionellen Methoden, einschließlich Chemotherapie und Knochenmarktransplantation, verbesserte ihren Zustand nicht. Sie wurde in eine klinische Studie einer neuen Behandlung im Great Ormond Street Children's Hospital in London aufgenommen.
Die 28-tägige Therapie führte zu einer Remission des Krebses. Sie hatte eine verbesserte Knochenmarktransplantation.
Ein Patient, der eine experimentelle Behandlung erhielt. Bild: Great Ormond Street Hospital
Die Forscher verwendeten eine neue TechnikGenom-Editierung, genannt Basic Editing. Ziel ist es, eine neuartige CAR-T-Zelltherapie zu entwickeln, die krebsartige T-Zellen angreift. Die grundlegende Bearbeitung funktioniert durch die chemische Umwandlung einzelner Buchstaben des DNA-Codes (einzelne Nukleotidbasen), um T-Zellen zu verändern, erklären die Autoren.
Im Prozess der T-Zell-Modifikation von einem gesundenDer Spender durchlief eine Reihe von Veränderungen. Durch eine Reihe von Veränderungen „lernen“ sie, sich dem Immunsystem des Patienten zu entziehen, sich nicht gegenseitig anzugreifen, sondern die Krebszellen des Patienten zu finden und zu erkennen.
Daran erinnern, dass T-Zellen Lymphozyten sind, diesind für die Erkennung und Zerstörung von Zellen mit fremden Antigenen verantwortlich. Die Forscher stellen fest, dass die erfolgreiche Anwendung dieser Technologie den Weg für andere neue Behandlungen und letztlich eine bessere Zukunft für kranke Kinder ebnet.
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