Immungeschwächte Babys mit Gentechnik geheilt

Forscher der University of California in San Francisco haben eine neue Therapie zur Behandlung entwickelt

seltene genetische Erkrankung(Artemis-SCID), bei dem es Säuglingen an Immunität mangelt und ihr Körper nicht in der Lage ist, Infektionen zu bekämpfen. Den ersten 10 Patienten mit tödlicher Immunschwäche geht es zwei Jahre nach der Transplantation „ausgezeichnet“, stellen Ärzte fest.

Forscher pflegten zu behandelnKindereigene Stammzellen anstelle der traditionellen Knochenmarktransplantation von einem verwandten Spender. Dieser Ansatz reduziert die Menge an Chemotherapie, die vor der Transplantation verabreicht wird.

Alle 10 Patienten nahmen an der Studie teilIhre eigenen Stammzellen mit dem korrigierten Artemis-Gen wurden transfundiert. Nach 12 Wochen begannen alle Kinder, eigene T- und B-Zellen zu bilden – Lymphozyten, die für die Immunantwort verantwortlich sind. Innerhalb eines Jahres kam es bei vier Kindern zu einer vollständigen Wiederherstellung der T-Zell-Immunität und zwei Jahre später zu einer vollständigen Wiederherstellung der B-Zell-Immunität.

Weitere fünf Studienteilnehmer erlebten signifikante Verbesserungen im Vergleich zu alternativen Therapien. Nur ein Patient benötigte eine zweite Knochenmarktransplantation.

Der Krankheitsverlauf ist bereits deutlich besser als bei konventioneller Behandlung. Bei keinem der anderen Kinder habe ich solche Ergebnisse gesehen. Das ist großartig.

Mort Cowan, Co-Autor der Studie

Einer der behandelten Patienten. Foto: Barbara Ries, UCSF

Alle an der Studie teilnehmenden Patientenbei Ihnen wurde eine schwere kombinierte Immunschwäche diagnostiziert – DCLRE1C/Artemis-Mangel. Die Krankheit ist mit dem Fehlen des DCLRE1C/Artemis-Gens verbunden. Ohne dieses Gen ist der Körper des Kindes nicht in der Lage, DNA zu reparieren oder Antikörper zu produzieren. 

Traditionell zur Behandlung dieser Krankheitfür die Knochenmarktransplantation verwendet. Aber eine Transplantation selbst von einem nahen Verwandten verursacht ernsthafte Komplikationen: Abstoßung der transplantierten Zellen, die Reaktion der Spenderimmunität gegen das Kind und andere. All diese Komplikationen können nach der Transplantation zum Tod führen.

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