Zuvor wurde die Genome-Editing-Technologie CRISPR entwickelt. Allerdings besteht das Problem bei der Veränderung des Genoms von Zellen
Wissenschaftler von Tufts und der Broad UniversityDas Institute of Harvard und das Massachusetts Institute of Technology haben einzigartige Nanopartikel entwickelt, die aus Lipiden – Fettmolekülen – bestehen und die Gen-Editing-Maschinerie gezielt in die Leber transportieren können.
In der Studie zeigten die Autoren, dass sie es könnenVerwenden Sie Lipid-Nanopartikel (LNPS), um die CRISPR-Maschinerie effizient in die Leber von Mäusen zu transportieren. Dadurch können sie das Genom bearbeiten und -Werte reduzieren den Blutspiegel um 57 %.
Das Problem der Fettleibigkeit ist insbesondere für die Vereinigten Staaten von Amerika von Bedeutung.Daher modifizierten die Autoren ein Gen, das eine Schutzwirkung gegen hohe Cholesterinspiegel bieten könnte. Es hemmt die Aktivität anderer Enzyme, die zum Abbau von Cholesterin beitragen.
Die Autoren testeten die Entwicklung bei Mäusen und stellten fest, dass nach einmaliger Injektion von Lipidnanopartikeln der Cholesterinspiegel um 57% und die Triglyceride um etwa 29% sanken.
Dieser Effekt hielt weitere 100 Tage an.
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