Als Ergebnis einer aktuellen Studie haben Wissenschaftler herausgefunden, dass CRISPR den Standort genau bestimmen kann
Neue Methode im Journal vorgestelltNaturkommunikation, wird es Forschern ermöglichen, neue therapeutische Anwendungen im Bereich der Epigenetik – der Untersuchung des Genverhaltens in Zellen – zu erforschen.
Jede Zelle des menschlichen Körpers hat ein und dasselbeDNA ist ein vollständiger Satz von Genen, aber nicht jedes Gen ist in jeder Zelle enthalten. Einige Zellen haben bestimmte Gene, die die Zelle anweisen, bestimmte Proteine herzustellen. Für einige sind diese Gene ausgeschaltet, für andere sind sie eingeschaltet. Manchmal, wie es bei genetisch bedingten Krankheiten der Fall ist, geht dieser Wechsel schief. Ein neues Tool, das im Labor von Lacramioar Bintu, Assistenzprofessor für Bioingenieurwesen in Stanford, entwickelt wurde, könnte diese Fehler korrigieren.
Es ist viel schwieriger als eine Schere, weil das ÜblicheCRISPR kann Gene nicht kontrolliert ein- und ausschalten, ohne DNA zu brechen. Um Änderungen vorzunehmen, ohne die DNA zu schädigen, benötigt CRISPR die Hilfe anderer großer, komplexer Effektorproteine. Mit einem neuen Combo-Tool findet CRISPR das gewünschte Gen und der Effektor kann einen Schalter umlegen.
Das Problem ist, dass diese Effektormolekülesind normalerweise zu groß, um für therapeutische Zwecke problemlos in Zellen transportiert zu werden. Um die Sache noch komplizierter zu machen, werden typischerweise mehrere Effektoren in Kombination verwendet, um spezifische zelluläre Verhaltensweisen präzise zu regulieren. Dies macht die CRISPR-Effektorkombination noch größer und daher schwieriger herzustellen und zu liefern.
Um dieses Hindernis zu umgehen, ein Team von Wissenschaftlernwandte sich kleineren Proteinen zu - Nanokörpern. Nanokörper ersetzen keine Effektoren. Stattdessen fungieren sie als winzige Haken, die die erforderlichen Effektoren fangen, die sich bereits in der Zelle befinden. Alles, was Sie tun müssen, ist, den richtigen Nanokörper auszuwählen, und er verwendet den richtigen Effektor zum Umschalten.
Mit der neuen Technik können epigenetische Defekte korrigiert werden, ohne dass CRISPR mit großen Effektoren kombiniert werden muss.
Im Moment ist die Technik im StadiumKonzeptvalidierung. Der nächste Schritt für das Team wird darin bestehen, die Millionen potenzieller Nanokörper zu sortieren und herauszufinden, wie sie an CRISPR gebunden werden können, um bestimmte epigenetische Störungen zu bekämpfen.
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