Forscher des Gladstone Institute und der University of California, San Francisco haben eine neue Lösung entwickelt
Das Gen-Editierungssystem CRISPR-Cas9 zeigte esseine Wirksamkeit in vielen Studien. Damit können Sie einzelne Genabschnitte ausschalten, löschen oder ersetzen. Die Technologie verwendet traditionell virale Vektoren, um die notwendige DNA (Matrix) zu übertragen – die Hüllen von Viren ohne ihre pathogenen Bestandteile. Ein wesentlicher Nachteil der Technologie besteht darin, dass es für Wissenschaftler schwierig ist, genau zu kontrollieren, wo das richtige Material eingefügt wird, was zu mehreren Seitenmutationen führte.
Wissenschaftler verwenden in ihrer Arbeit einsträngigeDNA und das gleiche Cas9-Protein, das wie eine Schere wirkt und das Molekül an den richtigen Stellen schneidet. Bereits 2015 demonstrierten die Autoren der Arbeit erstmals die Möglichkeit, kurze DNA-Templates ohne virale Vektoren mittels eines elektrischen Feldes in Immunzellen einzufügen. Neue Arbeiten haben diese Technologie mit dem Cas9-Protein kombiniert.
Die Studie zeigte, dass die neue Methode des GensEditieren vereinfacht das Reengineering einer großen Anzahl von Zellen für therapeutische Zwecke. In diesem Fall erreicht der Wirkungsgrad 80-90%. Dadurch konnten die Wissenschaftler schnell und effizient genügend CAR-T-Zellen (genetisch modifizierte T-Zellen) erzeugen.
Die erstellten Zellen können zur Bekämpfung verwendet werdenMultiples Myelom, Blutkrebs und die Abfolge von Genen umzuschreiben, deren Mutationen zu seltenen erblichen Immunerkrankungen führen können.
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