Da die Genbearbeitungstechnologien mit CRISPR voranschreiten, benötigen Wissenschaftler zunehmend Möglichkeiten dazu
Ärzte des Broad Institute und des Brigham and Women's Hospital sagten in einer neuen Studie, dass sie Moleküle gefunden hätten, die den Prozess der Genbearbeitung mithilfe von CRISPR sicher und schnell blockieren können.
Laut dem leitenden Autor der neuen StudieAmita Chodie, in ähnlichen Arbeiten, suchen andere Wissenschaftler nach CRISPR-Inhibitoren unter großen Proteinen, während diese Gruppe von Ärzten sich auf die Erforschung der Möglichkeiten der Verwendung synthetischer niedermolekularer Objekte konzentriert.
Im Rahmen der Studie haben Wissenschaftler eine Plattform gesammeltzum Screening, mit dem die Aktivität des CRISPR-Enzyms in der Zelle genau gemessen werden kann. Das neuronale Netzwerk analysierte mehr als 15.000 potenzielle biologische Verbindungen und ihre Reaktionen auf CRISPR, um die wirksamsten für die Hemmung zu identifizieren.
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Eine Verbindung, BRD0539, war dazu in der Lagehemmen das Cas9-Enzym und lösen es von der DNA. Seine Aktivität war stark dosisabhängig, was es in Zukunft ermöglichen wird, den Grad der Hemmung nahezu direkt zu steuern. Darüber hinaus wurde festgestellt, dass BRD0539 im Plasma stabil ist und sich leicht aus dem Blut entfernen lässt.
Wissenschaftler stellen fest, dass Moleküle in klinischen Studien zwar nicht verwendet werden können, weil die Genetik erst begonnen hat, die Verwendung von BRD0539 bei der Hemmung zu untersuchen.