Die Ziele der modernen Gentechnik
Die russische Regierung im Fahrplan für die Entwicklung von Biotechnologien und
Sie versuchen bereits, diese Idee im Ausland umzusetzen:in der US Academy of Sciences ermöglichen die Bearbeitung von Keimzellen und Embryonen unter strengster Kontrolle und für medizinische Zwecke. Zum Beispiel zur Bekämpfung von Krankheiten, die Behinderungen verursachen. Die Vereinigten Staaten verstehen, dass die Entwicklung von Technologie sowie Veränderungen im Genom von Spermien, Stammzellen und anderen in absehbarer Zukunft unvermeidlich sind. In China wurde diese Idee bereits auf staatlicher Ebene gelöst: 2016 wurden Änderungen im Genom eines Erwachsenen vorgenommen - sie transplantierten Immunzellen, um Lungenkrebs zu heilen.
Die moderne Gentechnik kämpft um den Siegzu onkologischen Erkrankungen: Die meisten entwickelten Gentherapeutika konzentrieren sich speziell auf die Behandlung von Krebs. Es ist möglich, dass die ersten Anwendungen der Genomeditierungstechnik genau bei Patienten mit unheilbaren Krebsstadien durchgeführt werden. Darüber hinaus gibt es schwerwiegende Erkrankungen des hämatopoetischen Systems (Hämophilie, Thalassämie und andere) - CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals arbeiten bereits mit ihnen und verändern Knochenmarkstammzellen.
Darüber hinaus liegt das Problem nicht nur in der Komplexität.Entwicklung der Behandlung, aber auch in den Kosten der Therapie. Es gibt Möglichkeiten, Krebs zu besiegen, aber sie sind teuer: sowohl für das produzierende Unternehmen (hohe Skalierungskosten) als auch für den Verbraucher. Daher ist es notwendig, nach alternativen Methoden zu suchen, die leichter zugänglich sind.
Neueste wissenschaftliche Fortschritte
Der größte Durchbruch des Jahrzehnts war das SystemCRISPR / Cas9, für das seine Schöpfer Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier 2020 den Nobelpreis für Chemie erhielten. CRISPR / Cas9 ist eine hochpräzise Methode zur Bearbeitung des Genoms, mit der Sie die Gene lebender Mikroorganismen, einschließlich des Menschen, verändern können. Und mit seiner Hilfe gibt es Chancen, Methoden zur Bekämpfung von HIV und anderen Krankheiten zu entwickeln, die heute wie ein Satz klingen.
Wissenschaftler auf der ganzen Welt begannen zu experimentierenCRISPR / Cas9, aber die lauteste (und gleichzeitig für die Welt wichtige) Geschichte fand in China statt. Im Jahr 2018 wurden gentechnisch veränderte Kinder geboren - Mädchen Lulu und Nana. Die Zygote wurde unter Verwendung von IVF (In-vitro-Fertilisation) erhalten, mit CRISPR / Cas9 genetisch verändert und in die Gebärmutter der Frau implantiert, die die Mädchen zur Welt brachte. Es ist möglich, lange über die Ethik des Experiments und die Veränderung von Menschen zu streiten (in vielen Ländern ist die Bearbeitung der Gene des Embryos aufgrund unvorhergesehener Folgen für den Genpool verboten), aber es kann nicht geleugnet werden, dass die Das Experiment ist für die Wissenschaft von großer Bedeutung.
Zygote DNA bearbeitet, um es zu versuchendas Auftreten einer HIV-Infektion (die der Vater hatte) sowie von Pocken und Cholera durch Entfernung des CCR5-Gens auszuschließen. Es ist bemerkenswert, dass die Geschichte am Vorabend des zweiten internationalen Gipfels stattfand, der der Bearbeitung des menschlichen Genoms gewidmet war. Dort diskutierte das Publikum: Ist es an der Zeit, den Menschen zu erlauben, sich selbst zu bearbeiten und wie. Wenn die Methode zur Verwendung von CRISPR / Cas9 in Embryonen noch von der Regierung genehmigt wird (und es geht nicht nur um China), wird es endlich möglich sein, gesunde Kinder durch IVF zu bekommen, selbst wenn die Eltern (einer oder beide) Mutationen haben. Experimente im Jahr 2017 zeigten keine "Nebenwirkungen" von CRISPR / Cas9 bei Mäusen, Affen und 300 menschlichen Embryonen, aber es ist noch zu früh, um ihre absolute Sicherheit zu behaupten.
Weniger resonante wissenschaftliche Leistung - im Jahr 2019In der Zeitschrift Optics Letters erschien ein Artikel über die Entwicklung eines neuen Sensors zum Nachweis eines Biomarkers der Onkologie (S100A4-Protein) im Urin. Die Besonderheit dieser Technologie liegt in der hohen Empfindlichkeit des Sensors: Er kann das Vorhandensein von Krebs auch bei geringer Konzentration der entsprechenden Biomarker erkennen. Darüber hinaus kann diese Technologie für den Masseneinsatz zu geringeren Kosten als die bis dahin vorhandenen Sensoren skaliert werden - sie waren zu groß und zu teuer, um in Geräte zur regelmäßigen Überwachung des Zustands des Patienten integriert zu werden. Die Technologie basiert auf einem optischen Mikrochip mit Sonden, die in einer Urinprobe an den S100A4-Protein-Biomarker binden. Als nächstes werden die Frequenzverschiebungen des Lasers im Chip überwacht und das Vorhandensein von Krebs bestimmt.
Führende Startups in der Genetik
In den USA war 2008 die Erfindung des Jahres der ServiceDNA-Test ab Startup 23andMe. Das Unternehmen hat die Meinung der Menschen geändert, wie es Apple im Jahr zuvor mit dem iPhone getan hat: 23andMe begann die Revolution der persönlichen Genomik. Die DNA-Typisierung wurde für alle verfügbar, die ein spezielles Kit kauften. Dies erwies sich als wichtig für die Planung von Schwangerschaften: Die Tests ermöglichten es, Mutationen im ungeborenen Kind (basierend auf den Genen der Eltern) zu erkennen und das Risiko auszuschließen, ein Kind mit Krankheiten zu bekommen, die zu seiner Behinderung führen könnten.
In Russland tauchten sie nach dem Erfolg von 23andMe aufähnliche Startups. Zum Beispiel „Genoanalitika“, das als eines der ersten in unserem Markt DNA-Tests anbot. Bekannter ist jedoch das Startup Genotek, das als führend in der kommerziellen Genomik bezeichnet wird. Das Unternehmen entstand 2010 auf der Grundlage des Gründerzentrums der Moskauer Staatlichen Universität, begann seine Zusammenarbeit mit der Russischen Akademie der Wissenschaften und wurde bereits im ersten Jahr profitabel.
Heute arbeitet Genotek mit 71 Ländern zusammenForschung für Kliniken und Privatkunden. Die bekannteste Entwicklung von Genotek ist ein DNA-Test, mit dessen Hilfe das Genotypisierungsverfahren durchgeführt wird. Der Klient überträgt das Biomaterial (Speichelprobe) an das Labor und sieht das Ergebnis in seinem persönlichen Konto: Veranlagung für bestimmte Krankheiten, Ernährungsempfehlungen, mögliche Nebenwirkungen auf bestimmte Medikamente und vieles mehr, einschließlich erblicher Pathologien und Empfängnisprobleme. Das Unternehmen hat auch hochempfindliche PCR-Tests für COVID-19 für Russland und die GUS-Staaten entwickelt.
Neben den klassischen DNA-Tests ist daswerden von mehreren russischen Startups angeboten, es gibt auch eng fokussierte. Zum Beispiel entwickelt JVS Diagnostics einen Test, der bösartige Tumoren im Frühstadium mit einer Genauigkeit von 90% erkennt. Es arbeitet mit der Unterstützung von Skolkovo und sammelte 2018 400.000 US-Dollar, um den Test der Masse zugänglich zu machen. Eine weitere enge Nische ist die Untersuchung von Genen, die Augenkrankheiten beeinflussen. Das Startup Oftalmic tut dies seit 2008: Es bietet 60 Arten von DNA-Tests zur Diagnose von Augenproblemen an. Über die angezogenen Investitionen ist nichts bekannt.
Es gibt auch ähnliche Startups in Europa:Zum Beispiel bietet Blueprint Genetics in Helsinki AI-gestützte Gentestlösungen an. Das Startup konzentriert sich auf die Diagnose von Erbkrankheiten mithilfe der CLINT AI-Plattform und OS-Seq, einer patentierten zielgerichteten Sequenzierungstechnologie (eine Reihe von Methoden zur Bestimmung der Nukleotidsequenz von Elementen in einem DNA-Molekül). Für Europa ist Blueprint einer der führenden Anbieter von Gentests für über 2.200 Krankheiten in 14 Bereichen von der Kardiologie bis zur Hämatologie.
Das britische Startup Freeline ging woanders hinRichtung: Er entwickelt gentherapeutische Methoden zur Behandlung chronischer systemischer Erkrankungen. Im Jahr 2020 erhielt das Projekt 106 Mio. EUR für die Entwicklung von Lösungen zur Behandlung von Lebererkrankungen, die als unheilbar und wenig verstanden gelten. In Zukunft plant das Startup, sein Programm zur Behandlung von Hämophilie, Fabry-Krankheit und Gaucher-Krankheit zu erweitern. Alle von ihnen gehören zu verwaisten (seltenen) Krankheiten, von denen es weltweit mehr als 6.000 gibt, aber nur wenige sind für eine Therapie zugänglich.
Marktprognosen
Einer der aufkommenden Trends, die Analystenweitere Entwicklung vorhersagen - das ist die Führung der Region Asien-Pazifik. Der Anreiz für eine aktive Entwicklung sollte durch Entwicklungen für das Management von Krankheiten gegeben werden: sowohl Prävention als auch Behandlung (oder Verlangsamung des Fortschreitens). Darüber hinaus wird die personalisierte Medizin weiter an Dynamik gewinnen - etwas, das dank Unternehmen entstanden ist, die DNA-Tests für die Massen freigeben.
Führer bleiben 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies und Veritas Genetics, die ihre Entwicklungen kommerzialisieren. Bis 2017 hatten nur Fachärzte Zugang zu Tests, und jetzt werden ähnliche Studien für den Massenverbraucher durchgeführt. Veritas Genetics begann 2017 in China mit der genomischen Sequenzierung von Neugeborenen zur Früherkennung schwerer Pathologien: Der Test kann fast tausend Krankheiten melden. Es kostet zwar 1,5 Tausend US-Dollar, und seine Ergebnisse werden drei Jahre später weiterhin in Frage gestellt.
Inländische Experten sind sich sicher, dass die nächstenDie Zukunft der Genetik ist die aktive Entwicklung von Methoden zur Behandlung von Onkologie und neurodegenerativen Erkrankungen. Die Bemühungen der meisten Unternehmen im MedTech- und BioTech-Segment konzentrieren sich nun auf die Untersuchung der DNA-Sequenz in Krebszellen, ihrer Veränderungen und der Suche nach individuellen Therapiemethoden für einen bestimmten Tumor. Die ersten Medikamente kamen auf den Markt, und es wird noch mehr davon geben. Es ist möglich, dass die Technologie zur Verwendung gentechnisch veränderter Zellen in der Medizin erweitert wird und genau wie Antibiotika, die im 20. Jahrhundert mehr als ein Dutzend tödliche Krankheiten heilbar gemacht haben, auch Krebs und neurodegenerative Erkrankungen nicht mehr wie ein Satz klingen.
Siehe auch:
Die erste genaue Weltkarte wurde erstellt. Was ist los mit allen anderen?
Der stürmischste Ort der Erde: Warum die Drake Passage die gefährlichste Route in die Antarktis ist
Neue Uranverbindungen brechen Rekord für anomale Leitfähigkeit