Πριν από δύο χρόνια, ο Olager νοσηλευόταν τακτικά στο νοσοκομείο: η ασθένειά του προκάλεσε απρόβλεπτη
«Δεν περίμενα ότι οι αλλαγές θα ήταν τόσο δραματικές και σχεδόν στιγμιαίες», σχολιάζει ο Olager για το αποτέλεσμα της θεραπείας. «Μοιάζει πραγματικά με θαύμα».
Η τεχνολογία που άλλαξε τη ζωή του Olager, σύμφωνα με επιστημονικάσχετικά νέος. Πριν από 10 χρόνια, μια μικρή ομάδα επιστημόνων δημοσίευσε ένα μικρό έγγραφο που περιγράφει μια απλή αλλά ισχυρή εφεύρεση για την κοπή συγκεκριμένων αλληλουχιών DNA. Αυτό έγινε γνωστό ως επεξεργασία γονιδίων CRISPR.
Σήμερα, δεκάδες εταιρείες βιοτεχνολογίαςνα χτίσουν την επιχείρησή τους στις δυνατότητες του CRISPR. Στην ανάπτυξη της θεραπείας CRISPR, των πιο προηγμένων κλινικών δοκιμών, συμπεριλαμβανομένης αυτής που πέρασε ο Olager, οι εταιρείες της Βοστώνης διαδραματίζουν βασικό ρόλο.
«Πραγματικά οι κλινικές εξελίξειςκαταπληκτικό», είπε ο Feng Zhang, ένας επιστήμονας που εφηύρε την επεξεργασία γονιδίων CRISPR στο εργαστήριό του στο Broad Institute του Χάρβαρντ και στο MIT.
Crispr Therapeutics and Vertex Pharmaceuticals,που έκαναν την ίδια «έγχυση» που θεράπευσε τον Olager, σχεδιάζουν να υποβάλουν τη θεραπεία τους με CRISPR στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων αργότερα φέτος για εγγραφή.
Νωρίτερα αυτό το μήνα, οι Crispr και Vertex ανακοίνωσαν ότιΚαι τα 31 άτομα με δρεπανοκυτταρική αναιμία που έλαβαν θεραπεία δεν παρουσιάζουν πλέον σοβαρές κρίσεις πόνου. «Θα ήμουν χαρούμενος αν είχα λίγο λιγότερο πόνο και λιγότερες νοσηλεύσεις», είπε ο Olager. Αλλά το αποτέλεσμα ξεπέρασε εντελώς τις προσδοκίες μου».
Η δρεπανοκυτταρική αναιμία προκαλείται από μια μετάλλαξηγονίδιο για την αιμοσφαιρίνη, την πρωτεΐνη που μεταφέρει το οξυγόνο στο αίμα. Για να λύσουν αυτό το πρόβλημα, οι επιστήμονες συνέλεξαν το αίμα του Olager, χρησιμοποίησαν το CRISPR για να ενεργοποιήσουν την παραγωγή της λεγόμενης εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης που όλοι παράγουμε στη βρεφική ηλικία και στη συνέχεια επανέγχυσαν τα κύτταρα του αίματος πίσω στο σώμα του.
Σε μια άλλη δοκιμαστική δοκιμή την ίδια θεραπείαΕπεξεργασία γονιδίων για μια παρόμοια διαταραχή του αίματος που ονομάζεται βήτα θαλασσαιμία, 42 από τα 44 άτομα που έλαβαν θεραπεία δεν χρειάζονταν πλέον τη μετάγγιση αίματος που χρειάζονταν για να παραμείνουν υγιείς. Δύο άλλοι άνθρωποι χρειάζονται πολύ λιγότερες μεταγγίσεις αίματος από πριν.
Διαβάστε περισσότερα:
Το διαστημικό σκάφος πέταξε 200 χιλιόμετρα από τον Ερμή. Δείτε τι είδε
Οι επιστήμονες αποκαλύπτουν πώς οι βιταμίνες επηρεάζουν την εμφάνιση καρκίνου
Το κινεζικό κράνος ανάγνωσης μυαλού κρούει τον κώδωνα του κινδύνου όταν ένα άτομο βλέπει περιεχόμενο πορνό