Οι ερευνητές χρησιμοποίησαν μια τεχνική επεξεργασίας βασισμένη στο ένζυμο νικάση. Αυτή η ενδονουκλεάση είναι
Οι ερευνητές εξηγούν ότι σε πολλές περιπτώσεις,Τα άτομα με γενετικές διαταραχές έχουν διαφορετικές μεταλλάξεις στα χρωμοσώματά τους που κληρονόμησαν από τους γονείς τους. Αυτό σημαίνει ότι συχνά μια μετάλλαξη σε ένα χρωμόσωμα θα έχει μια «υγιή» λειτουργική αλληλουχία αντίστοιχη σε ένα άλλο χρωμόσωμα.
Καταστρέφοντας έναν από τους κλώνους του DNA που περιέχει μια επιβλαβή μετάλλαξη, οι επιστήμονες ενεργοποιούν έναν μηχανισμό επισκευής που χρησιμοποιεί ως βάση το «υγιεινό» μέρος που κληρονόμησε από τον δεύτερο γονέα.
Σχέδιο του πειράματος.Αριστερά: Η επεξεργασία με το Cas9 μπορεί να οδηγήσει σε ανάκτηση, αλλά μπορεί να προκαλέσει μεταλλάξεις. Σωστά: Η χρήση νικάσης οδηγεί σε αποτελεσματικότερη γονιδιακή διόρθωση και απουσία μεταλλαξιογόνων φαινομένων. Πηγή: Guichard, Bier, UC San Diego
Για να δοκιμάσετε την αποτελεσματικότητα της τεχνολογίας σας,οι ερευνητές χρησιμοποίησαν το Drosophila. Κανονικά, αυτές οι μύγες έχουν έντονα κόκκινα μάτια. Οι επιστήμονες που χρησιμοποιούν επεξεργασία γονιδίων κατέστειλαν την παραγωγή κόκκινης χρωστικής και δημιούργησαν μεταλλαγμένα με λευκά μάτια. Στη συνέχεια, σε μια σειρά πειραμάτων, οι βιολόγοι προσπάθησαν να επαναφέρουν το αρχικό χρώμα των ματιών χρησιμοποιώντας το CRISPR.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η επεξεργασία μεΤο nickase αποδείχθηκε ακόμη πιο αποτελεσματικό από το κλασικό Cas9. Μια κοπή ενός κλώνου οδήγησε σε υψηλό επίπεδο ανάκτησης των κόκκινων ματιών σχεδόν στο ίδιο επίπεδο με τις κανονικές (όχι μεταλλαγμένες) υγιείς μύγες. Η επιτυχία της αποκατάστασης της αρχικής παραλλαγής γονιδίου ήταν 50-70% για τη νικάση, ενώ 20-30% με τη δίκλωνη διάσπαση Cas9. Ταυτόχρονα, σε αντίθεση με την κλασική προσέγγιση, η νικάση δεν προκάλεσε μεταλλάξεις εκτός στόχου.
Ένα αξιοσημείωτο πλεονέκτημα αυτής της προσέγγισης είναιαπλότητα. Βασίζεται σε έναν πολύ μικρό αριθμό συστατικών και οι θραύσεις του DNA είναι «ήπιες», σε αντίθεση με το Cas9, το οποίο παράγει πλήρεις θραύσεις DNA, που συχνά συνοδεύονται από μεταλλάξεις.
Ethan Beer, καθηγητής στο UC San Diego και συν-συγγραφέας της μελέτης
Οι συγγραφείς σημειώνουν ότι δεν είναι ακόμη γνωστό ανη τεχνολογία λειτουργεί καλά και στα ανθρώπινα κύτταρα. Πιστεύουν ότι χρειάζεται περισσότερη έρευνα και μπορεί να απαιτηθεί κάποια προσαρμογή της μεθόδου για εργασία με ανθρώπους.
Διαβάστε περισσότερα:
Μια μαύρη τρύπα στον γαλαξία απέδειξε ότι ο Αϊνστάιν είχε δίκιο. Το κύριο πράγμα
Το "James Webb" θα δείξει το διάστημα πριν από το Big Bang: αστρονόμοι στα πρόθυρα μιας παγκόσμιας ανακάλυψης
Δείτε τον ουράνιο «Τιτανικό» που θα λειτουργεί με πυρηνική ενέργεια