Η μελέτη θα μπορούσε να αλλάξει τη φροντίδα για ασθενείς με αιματολογικές ασθένειες όπως η δρεπανοκυτταρική αναιμία
Πώς ξεκίνησαν όλα;
Η δρεπανοκυτταρική αναιμία ανήκει σε μια ομάδα κληρονομικών ασθενειών. Επηρεάζει το σχήμα των ερυθρών αιμοσφαιρίων, τα οποία μεταφέρουν οξυγόνο σε όλα τα μέρη του σώματος μέσω της κυκλοφορίας του αίματος.
Συνήθως τα ερυθρά αιμοσφαίρια είναι στρογγυλά και εύκαμπτα, επομένως είναι εύκολοκινούνται μέσα από τα αγγεία. Στη δρεπανοκυτταρική αναιμία, μερικά από αυτά έχουν σχήμα δρεπανιού ή ημισελήνου. Αυτά τα κύτταρα γίνονται άκαμπτα και κολλώδη, γεγονός που μπορεί να επιβραδύνει ή να εμποδίσει τη ροή του αίματος.
Πώς εκδηλώνεται η ασθένεια;
Τα σημεία και τα συμπτώματα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας εμφανίζονται συνήθως περίπου στην ηλικία των 6 μηνών. Είναι διαφορετικά και μπορεί να αλλάξουν με την πάροδο του χρόνου. Μεταξύ των κύριων σημείων και συμπτωμάτων:
- Αναιμία. Τα δρεπανοκύτταρα διασπώνται και πεθαίνουν εύκολα.Τα ερυθρά αιμοσφαίρια συνήθως ζουν για περίπου 120 ημέρες πριν χρειαστεί να αντικατασταθούν. Αλλά τα δρεπανοκύτταρα συνήθως πεθαίνουν μετά από 10 έως 20 ημέρες, οδηγώντας σε έλλειψη ερυθρών αιμοσφαιρίων (αναιμία). Χωρίς αρκετά ερυθρά αιμοσφαίρια, το σώμα δεν λαμβάνει αρκετό οξυγόνο και αυτό προκαλεί χρόνια κόπωση.
- επεισόδια πόνου. Επαναλαμβανόμενα επεισόδια έντονου πόνουσύμπτωμα δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. Ο πόνος αναπτύσσεται όταν τα ερυθρά αιμοσφαίρια σε σχήμα δρεπανιού εμποδίζουν τη ροή του αίματος μέσω μικροσκοπικών αιμοφόρων αγγείων στο στήθος, την κοιλιά και τις αρθρώσεις. Διαφέρει σε ένταση και μπορεί να διαρκέσει από αρκετές ώρες έως μέρες. Μερικοί άνθρωποι έχουν μόνο λίγες κρίσεις πόνου το χρόνο. Άλλοι έχουν 12 ή περισσότερα. Μια κρίση έντονου πόνου απαιτεί νοσηλεία. Μερικοί έφηβοι και ενήλικες με δρεπανοκυτταρική αναιμία υποφέρουν επίσης από χρόνιο πόνο, ο οποίος προέρχεται από βλάβες στα οστά και τις αρθρώσεις και έλκη.
- Πρήξιμο χεριών και ποδιών. Προκαλείται από δρεπανοειδή ερυθρά αιμοσφαίρια που εμποδίζουν την κυκλοφορία στα χέρια και τα πόδια.
- Συχνές λοιμώξεις. τα δρεπανοκύτταρα μπορεί να βλάψουν τη σπλήνα,αυξάνοντας την ευπάθεια του οργανισμού στις λοιμώξεις. Τα βρέφη και τα παιδιά με αναιμία συνήθως λαμβάνουν εμβόλια και αντιβιοτικά για την πρόληψη δυνητικά απειλητικών για τη ζωή λοιμώξεων όπως η πνευμονία.
- Καθυστέρηση ανάπτυξης ή εφηβεία. Τα ερυθρά αιμοσφαίρια παρέχουν το σώμαοξυγόνο και θρεπτικά συστατικά που απαιτούνται για την ανάπτυξη. Η έλλειψη υγιών κυττάρων μπορεί να επιβραδύνει την ανάπτυξη των μωρών και των παιδιών και να καθυστερήσει την εφηβεία στους εφήβους.
- προβλήματα όρασης. Μικροσκοπικά αιμοφόρα αγγεία που τροφοδοτούν τα μάτιαμπορεί να φράξει με δρεπανοκύτταρα. Αυτό μπορεί να βλάψει τον αμφιβληστροειδή, το τμήμα του ματιού που επεξεργάζεται τις οπτικές εικόνες, και να οδηγήσει σε προβλήματα όρασης.
Ποιο είναι το πρόβλημα?
Δεν υπάρχει ειδική θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, παρά μόνο συμπτωματική θεραπεία. Ανακουφίζει μόνο τον πόνο και αποτρέπει τις επιπλοκές που σχετίζονται με τη νόσο.
Στους ασθενείς συνήθως χορηγούνται μεταγγίσεις αίματος καιπιο σοβαρή διαδικασία - μεταμόσχευση μυελού των οστών. Υγιή αιμοποιητικά κύτταρα εγχέονται στο σώμα του ασθενούς προκειμένου να ξαναρχίσει η διαδικασία της αιμοποίησης. Η μέθοδος ανακουφίζει τα συμπτώματα της αναιμίας, αλλά έχει σοβαρές αντενδείξεις - σοβαρές παθολογίες του ήπατος και των νεφρών, μολυσματικές ασθένειες, εγκυμοσύνη και σωματική αδυναμία του σώματος (γήρας, συνοδές ασθένειες).
Υπάρχει και η πιθανότητα υπερφόρτωσηςσίδερο. Σε ήπιες περιπτώσεις, οι ασθενείς εμφανίζουν αδυναμία και κόπωση. Ωστόσο, η μεγάλη υπερφόρτωση προκαλεί κίρρωση, διαβήτη, καρδιακή ανεπάρκεια, αυξημένο κίνδυνο καρκίνου του ήπατος, στειρότητα και στυτική δυσλειτουργία.
Τι να κάνετε
Για να λύσει το πρόβλημα, το Ηνωμένο Βασίλειο είναιμια τυχαιοποιημένη μελέτη ενός κυττάρου που ονομάζεται RESTORE (ανάκτηση και επιβίωση ερυθρών αιμοσφαιρίων που προέρχονται από βλαστοκύτταρα, ανάκτηση και επιβίωση ερυθροκυττάρων από βλαστοκύτταρα). Πρόκειται για μια κοινή πρωτοβουλία της Εθνικής Υπηρεσίας Υγείας για Αίμα και Μεταμόσχευση (NHSBT, NHS Blood and Transplant) και επιστημονικών ομάδων στο Μπρίστολ, το Κέμπριτζ και το Λονδίνο.
Ένα παράδειγμα μικροσκοπικής εικόνας νεαρού ερυθροκυττάρου που αναπτύχθηκε στο εργαστήριο RESTORE.
Φωτογραφία: NHSBT
Στόχος του έργου είναι να αντισταθμίσει την έλλειψη σπάνιωνομάδες αίματος. Από ανθρώπινα βλαστοκύτταρα αίματος, οι βιολόγοι αναπτύσσουν νέα ερυθρά αιμοσφαίρια στο εργαστήριο. Οι επιστήμονες έκαναν πρόσφατα μια ιστορική ανακάλυψη εισάγοντας ένα «νέο» προϊόν μετάγγισης στο ανθρώπινο σώμα.
Πώς αναπτύσσεται το αίμα;
Οι δότες στρατολογήθηκαν από τη βάση δεδομένων αιμοδοτών NHSBT.Όλοι πρόσφεραν 0,5 λίτρο αίματος. Χρησιμοποιώντας ισχυρούς μαγνήτες, εξήχθησαν εύκαμπτα βλαστοκύτταρα από αυτό, τα οποία μπορούν να γίνουν ερυθρά αιμοσφαίρια. Περίπου μισό εκατομμύριο βλαστοκύτταρα μπορούν να παράγουν 50 δισεκατομμύρια ερυθρά αιμοσφαίρια. Φιλτράρονταν μέχρι να μείνουν μόνο 15 δισ. Η όλη διαδικασία κράτησε τρεις εβδομάδες.
Στο τέλος, ο αριθμός των κυττάρων που αναπτύχθηκαν στο εργαστήριο ήταν περίπου 5-10 ml - περίπου ένα έως δύο κουταλάκια του γλυκού.
Πώς πάει η έρευνα;
Δύο ασθενείς στο Ηνωμένο Βασίλειο έχουν ήδη λάβειμικροσκοπικές δόσεις «τεχνητού» αίματος. Παρακολουθήθηκαν στενά και οι επιστήμονες δεν κατέγραψαν ανεπιθύμητες παρενέργειες. Όλοι οι συμμετέχοντες στο πείραμα είναι υγιείς, η ταυτότητά τους δεν έχει αποκαλυφθεί. Ο στόχος είναι να παραμείνει η δοκιμή «τυφλή».
Στη συνέχεια, ως μέρος της μελέτης, οι επιστήμονες θα συγκρίνουνπροσδόκιμο ζωής αναπτυγμένων κυττάρων με τυπικά ερυθροκύτταρα από τον ίδιο δότη. Οι βιολόγοι περιμένουν τα εργαστηριακά δείγματα να έχουν καλύτερη απόδοση επειδή είναι όσο το δυνατόν πιο «φρέσκα».
Ποια είναι η κατώτατη γραμμή;
Αν αποδειχθεί ότι τα τεχνητά κύτταρα διαρκούν περισσότεροπου αποθηκεύονται στο σώμα, οι ασθενείς που χρειάζονται τακτικά αίμα δεν θα χρειαστούν καν μεταγγίσεις τόσο συχνά. Αυτό θα μειώσει την «υπερφόρτωση σιδήρου» λόγω συχνών μεταγγίσεων αίματος.
Τι άλλο;
Αυτό είναι μέρος της πρώτης φάσης μιας ευρύτερηςέρευνα. Η δοκιμή θα επεκταθεί σε 10 ασθενείς σε διάστημα αρκετών μηνών. Οι βιολόγοι θα μελετήσουν τη διάρκεια ζωής των κυττάρων που αναπτύσσονται στο εργαστήριο και θα τα συγκρίνουν με τα αποτελέσματα της έγχυσης τυπικών ερυθρών αιμοσφαιρίων.
Διαβάστε περισσότερα:
Μια τεράστια πρόσκρουση από ένα διαστημικό αντικείμενο πυροδότησε το μαγνητικό πεδίο της Γης
Οι επιστήμονες επιβεβαιώνουν την εναλλακτική θεωρία της βαρύτητας: Γιατί αλλάζει τη φυσική
Η καρδιά του χοίρου χτυπά πιο αργά μετά τη μεταμόσχευση σε άνθρωπο