Μια σημαντική κλινική δοκιμή φάσης 3 ξεκίνησε στο Ηνωμένο Βασίλειο. Οι επιστήμονες θέλουν να δουν αν είναι δυνατό
Πριν από περίπου δέκα χρόνια, οι ερευνητές μελέτησαννέες θεραπείες για μια πάθηση γνωστή ως νόσος Gaucher. Αυτή η σπάνια γενετική διαταραχή οδηγεί σε ανεπάρκεια του ενζύμου γλυκοσερεβροσιδάση (ή GCase). Μετά από δοκιμή εκατοντάδων ήδη εγκεκριμένων φαρμάκων, οι ερευνητές ανακάλυψαν ένα κοινό συστατικό σε διάφορα φάρμακα για τον βήχα που ονομάζεται ambroxol, το οποίο αυξάνει τη δραστηριότητα της GCase.
Οι ερευνητές της νόσου του Πάρκινσον ενδιαφέρθηκαν για αυτό. Τα χαμηλά επίπεδα GCase σχετίζονται με την παθολογία - αυτό το ένζυμο παίζει κρίσιμο ρόλο βοηθώντας τον εγκέφαλο να καθαρίσει τις τοξικές πρωτεΐνες.
Έως και το 15% των ατόμων με νόσο του Πάρκινσονδιαφέρουν σε μια συγκεκριμένη γονιδιακή μετάλλαξη που μειώνει την παραγωγή GCase. Επίσης, πολλοί ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον χωρίς γονιδιακή μετάλλαξη εξακολουθούν να έχουν ασυνήθιστα χαμηλά επίπεδα GCase. Έτσι, οι επιστήμονες αποφάσισαν να δοκιμάσουν εάν η αμβροξόλη θα μπορούσε να λειτουργήσει ως θεραπεία για τη νόσο του Πάρκινσον εάν αυξήσει τη δραστηριότητα της GCase.
Οι προκλινικές δοκιμές ήταν ελπιδοφόρεςκαι σύντομα έγινε σαφές ότι το φάρμακο θα μπορούσε ενδεχομένως να βοηθήσει ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον. Όμως δύο ερωτήματα παραμένουν: εάν το φάρμακο διαπερνά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό αρκετά στους ανθρώπους ώστε να λειτουργεί αποτελεσματικά και εάν οι ασθενείς μπορούν να ανεχθούν τις δόσεις που απαιτούνται για να λειτουργήσει το φάρμακο.
Μια δοκιμή φάσης 2 σε ανθρώπους το έδειξε αυτόΤο Ambroxol είναι ανεκτή με ασφάλεια σε δόσεις αρκετά υψηλές ώστε να εισέλθει στον εγκέφαλο και να αυξήσει τα επίπεδα GCase. Επίσης το 2020, η αμβροξόλη βρέθηκε να μειώνει τα επίπεδα της τοξικής πρωτεΐνης άλφα-συνουκλεΐνης σε ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον και δυνητικά βελτιώνει τις κινητικές τους δεξιότητες.
Η τρίτη φάση των δοκιμών θα ξεκινήσει φέτοςστη Μεγάλη Βρετανία. Στη μελέτη θα συμμετάσχουν 330 ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον και σε κάθε συμμετέχοντα θα προσφερθεί είτε αμβροξόλη είτε εικονικό φάρμακο. Η μελέτη θα διαρκέσει δύο χρόνια.
Διαβάστε περισσότερα:
Η ισχυρότερη έκλαμψη κατηγορίας Χ εμφανίστηκε στον Ήλιο
Μηχανικοί κατάλαβαν πώς να κρατούν τα drones στον αέρα «για πάντα»
Το μυστικό της ανθεκτικότητας του ρωμαϊκού σκυροδέματος αποκαλύπτεται: μπορεί να αποκατασταθεί