Τα αποτελέσματα του τελικού σταδίου των κλινικών δοκιμών έδειξαν ότι το τζελ που περιέχει DNA βοηθά στην επούλωση
Το B-VEC Therapy Gel έχει σχεδιαστεί για θεραπείαένας υποτύπος του συνδρόμου της πεταλούδας που είναι γνωστός ως δυστροφική μπουλόζα επιδερμόλυσης. Προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο COL7A1. Κωδικοποιεί έναν τύπο κολλαγόνου, συγκεκριμένα μια πρωτεΐνη που μοιάζει με σχοινί που βοηθά στη σύνδεση του εξωτερικού στρώματος του δέρματος στο υποκείμενο. Τα άτομα με δυστροφική μπουλόζα επιδερμόλυσης δεν έχουν αυτή τη σταθεροποίηση, έτσι τα στρώματα του δέρματος τους τρίβονται μεταξύ τους και σχηματίζουν φουσκάλες.
Το gel παρέχει λειτουργικά αντίγραφα του γονιδίου COL7A1απευθείας στο κατεστραμμένο δέρμα των ασθενών. Περιέχει τον ιό του έρπητα τροποποιημένο έτσι ώστε να μην μπορεί να αναπαραχθεί στα ανθρώπινα κύτταρα και φέρει δύο αντίγραφα του COL7A1. Οι ερευνητές σημειώνουν ότι ο έρπης είναι κατάλληλος για μια τέτοια θεραπεία: μπορεί να αποφύγει την ανοσία και να μεταφέρει μεγάλα θραύσματα DNA.
Οι δερματολόγοι θεραπεύουν ένα τραύμα σε έναν ασθενή με φυσαλίδα επιδερμόλυσης. Εικόνα: Mark Hanlon, Stanford Medicine
Κατά τη διάρκεια της δοκιμής, 28 ασθενείς έλαβαν το τζελένα από τα τραύματα μία φορά την εβδομάδα για περίπου έξι μήνες, και το άλλο τραύμα παρόμοιου μεγέθους υποβλήθηκε σε θεραπεία με ένα τζελ εικονικού φαρμάκου. Μετά από τρεις μήνες, το 71% των τραυμάτων που έλαβαν θεραπεία με B-VEC επουλώθηκαν πλήρως σε σύγκριση με το 20% των τραυμάτων που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Επιπλέον, η επίδραση της έκθεσης διήρκεσε έως και έξι μήνες, αποτρέποντας το σχηματισμό νέων πληγών.
Το σύνδρομο της επιδερμόλυσης ή της πεταλούδας είναιμια σπάνια γενετική ασθένεια στην οποία το ανθρώπινο δέρμα είναι εξαιρετικά ευαίσθητο σε εξωτερικές επιδράσεις. Στην παραμικρή ζημιά και μικροτραυματισμούς σχηματίζονται πάνω του φυσαλίδες και διάβρωση. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες. Οι γιατροί αντιμετωπίζουν μόνο τα συμπτώματα καθώς αναπτύσσονται οι δερματικές φουσκάλες. Αυτό περιλαμβάνει τον καθαρισμό των πληγών του δέρματος, την κάλυψή τους με αλοιφές και επιδέσμους και την καθημερινή αλλαγή αυτών των επιδέσμων.
Οι πληγές των ασθενών συχνά ξανανοίγουν κατά τη διάρκειαεπούλωση και μπορεί να παραμείνει ανοιχτό για μήνες ή και χρόνια. Οι χρόνιες πληγές και η συσσώρευση ουλώδους ιστού θέτουν τους ασθενείς σε κίνδυνο για απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις, παραμορφώσεις των άκρων και ακανθοκυτταρικό καρκίνο του δέρματος.
Οι ερευνητές σημειώνουν ότι κατά τη διάρκεια της δοκιμής, το τζελ εφαρμόστηκε σε κλινικό περιβάλλον, αλλά όταν εγκριθεί από τον FDA, μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο του στο σπίτι όταν αλλάζετε επιδέσμους.
Διαβάστε περισσότερα:
Υπάρχει επιστήμη σε ακραίες συνθήκες; Απαντάμε με αριθμούς
Οι επιστήμονες ανακάλυψαν ποιος ωφελήθηκε από τον θάνατο των δεινοσαύρων
Δείτε τη φωτογραφία της Γης από το διάστημα: έγινε από την πρώτη ιδιωτική μονάδα