Ερευνητές στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο ανέπτυξαν μια νέα θεραπεία για τη θεραπεία
Οι ερευνητές συνήθιζαν να θεραπεύουνβλαστοκύτταρα των ίδιων των παιδιών αντί της παραδοσιακής μεταμόσχευσης μυελού των οστών από σχετικό δότη. Αυτή η προσέγγιση μειώνει την ποσότητα της χημειοθεραπείας που χορηγείται πριν από τη μεταμόσχευση.
Και οι 10 ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτημεταγγίστηκαν τα δικά τους βλαστοκύτταρα με το διορθωμένο γονίδιο Artemis. Μετά από 12 εβδομάδες, όλα τα παιδιά άρχισαν να σχηματίζουν τα δικά τους Τ και Β κύτταρα - λεμφοκύτταρα υπεύθυνα για την ανοσολογική απόκριση. Μέσα σε ένα χρόνο, τέσσερα παιδιά είχαν πλήρη αποκατάσταση της ανοσίας των Τ-κυττάρων και δύο χρόνια αργότερα - ανοσίας των Β-κυττάρων.
Επιπλέον πέντε συμμετέχοντες στη μελέτη παρουσίασαν σημαντικές βελτιώσεις σε σύγκριση με τις εναλλακτικές θεραπείες. Μόνο ένας ασθενής χρειάστηκε δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Η πορεία της ασθένειάς τους είναι ήδη πολύ καλύτερη από ό,τι με τη συμβατική θεραπεία. Δεν έχω δει ποτέ τέτοια αποτελέσματα σε κανένα από τα άλλα παιδιά. Αυτό είναι καταπληκτικό.
Mort Cowan, συν-συγγραφέας της μελέτης
Ένας από τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία. Φωτογραφία: Barbara Ries, UCSF
Όλοι οι ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτηδιαγνώστηκε με έναν από τους τύπους σοβαρής συνδυασμένης ανοσοανεπάρκειας - ανεπάρκεια DCLRE1C/Artemis. Η νόσος σχετίζεται με την απουσία του γονιδίου DCLRE1C/Artemis. Χωρίς αυτό το γονίδιο, το σώμα του παιδιού δεν είναι σε θέση να επιδιορθώσει το DNA ή να παράγει αντισώματα.
Παραδοσιακά για τη θεραπεία αυτής της ασθένειαςχρησιμοποιείται για μεταμόσχευση μυελού των οστών. Αλλά μια μεταμόσχευση ακόμη και από στενό συγγενή προκαλεί σοβαρές επιπλοκές: απόρριψη των μεταμοσχευμένων κυττάρων, αντίδραση της ανοσίας του δότη κατά του παιδιού και άλλα. Όλες αυτές οι επιπλοκές μπορεί να οδηγήσουν σε θάνατο μετά τη μεταμόσχευση.
Διαβάστε περισσότερα:
Το πρώτο στο είδος του υλικό αντέχει σε «βλήματα» που ταξιδεύουν με την ταχύτητα του ήχου
Ένα ωστικό κύμα από τον Ήλιο άνοιξε μια ρωγμή στο μαγνητικό πεδίο της Γης
Ένας 17χρονος μηχανικός βρήκε έναν κινητήρα χωρίς μαγνήτη: μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε ηλεκτρικά οχήματα