Ακριβής τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων που αναπτύχθηκε για τη θεραπεία του μελονώματος και του καρκίνου του αίματος

Ερευνητές από το Ινστιτούτο Gladstone και το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Σαν Φρανσίσκο ανέπτυξαν μια νέα

τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων με χρήση CRISPR-Cas9. Η προτεινόμενη μέθοδος δεν χρησιμοποιεί ιούς και επιτρέπει την εισαγωγή μακριών αλυσίδων DNA με υψηλή ακρίβεια.

Το σύστημα γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR-Cas9 έδειξετην αποτελεσματικότητά του σε πολλές μελέτες. Σας επιτρέπει να απενεργοποιήσετε, να διαγράψετε ή να αντικαταστήσετε μεμονωμένα τμήματα γονιδίων. Η τεχνολογία χρησιμοποιεί παραδοσιακά ιικούς φορείς για να μεταφέρει το απαραίτητο DNA (μήτρα) - τα κελύφη των ιών χωρίς τα παθογόνα συστατικά τους. Το βασικό μειονέκτημα της τεχνολογίας είναι ότι είναι δύσκολο για τους επιστήμονες να ελέγξουν πού ακριβώς θα εισαχθεί το σωστό υλικό, γεγονός που οδήγησε σε πολλαπλές πλευρικές μεταλλάξεις.

Στην εργασία τους, οι επιστήμονες χρησιμοποιούν μονόκλωναDNA και την ίδια πρωτεΐνη Cas9, η οποία λειτουργεί σαν ψαλίδι, κόβοντας το μόριο στα σωστά σημεία. Το 2015, οι συγγραφείς της εργασίας έδειξαν για πρώτη φορά τη δυνατότητα εισαγωγής μικρών προτύπων DNA σε κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος χωρίς ιικούς φορείς χρησιμοποιώντας ηλεκτρικό πεδίο. Νέα εργασία συνδύασε αυτή την τεχνολογία χρησιμοποιώντας την πρωτεΐνη Cas9.

Η μελέτη έδειξε ότι η νέα μέθοδος του γονιδίουΗ επεξεργασία απλοποιεί τον επανασχεδιασμό μεγάλου αριθμού κυττάρων για θεραπευτικούς σκοπούς. Σε αυτή την περίπτωση, η απόδοση φτάνει το 80-90%. Ως αποτέλεσμα, οι επιστήμονες μπόρεσαν να δημιουργήσουν γρήγορα και αποτελεσματικά αρκετά κύτταρα CAR-T (γενετικά τροποποιημένα Τ κύτταρα).

Τα κύτταρα που δημιουργούνται μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την καταπολέμησηπολλαπλό μυέλωμα, καρκίνο του αίματος και να ξαναγράψει την αλληλουχία των γονιδίων των οποίων οι μεταλλάξεις μπορεί να οδηγήσουν σε σπάνιες κληρονομικές ασθένειες του ανοσοποιητικού.

Διαβάστε περισσότερα:

Η ηλιακή κηλίδα στο μέγεθος της γης μεγαλώνει 10 φορές σε 2 ημέρες: κατευθύνεται σε εμάς

Αυτό είναι το «δίδυμο» της Γης στο παρελθόν: ένας μοναδικός πλανήτης-ωκεανός βρέθηκε όχι μακριά μας

Από το σώμα στο στόμα: οι επιστήμονες κατάλαβαν από πού προέρχονται τα δόντια