Hace dos años, Olager estuvo hospitalizado periódicamente: su enfermedad provocaba impredecibles
“No esperaba que los cambios fueran tan drásticos y casi instantáneos”, comenta Olager sobre el resultado de la terapia. “Realmente parece un milagro”.
La tecnología que cambió la vida de Olager, según científicoscomparativamente joven. Hace 10 años, un pequeño grupo de científicos publicó un modesto artículo que describía un invento simple pero poderoso para cortar secuencias específicas de ADN. Esto se conoció como edición de genes CRISPR.
Hoy en día, decenas de empresas de biotecnologíaconstruir su negocio sobre el potencial de CRISPR. En el desarrollo de la terapia CRISPR, los ensayos clínicos más avanzados, incluido el que pasó Olager, las empresas de Boston juegan un papel clave.
“Los avances clínicos realmenteincreíble”, dijo Feng Zhang, un científico que inventó la edición de genes CRISPR en su laboratorio en el Instituto Broad de Harvard y el MIT.
Crispr Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals,quienes hicieron la misma “infusión” que curó a Olager, planean enviar su terapia CRISPR a la Administración de Drogas y Alimentos a finales de este año para su registro.
A principios de este mes, Crispr y Vertex anunciaron quelas 31 personas con anemia de células falciformes que recibieron tratamiento ya no experimentan ataques intensos de dolor. “Sería feliz si tuviera un poco menos de dolor y menos hospitalizaciones”, dijo Olager. Pero el resultado superó por completo mis expectativas.”
La anemia de células falciformes es causada por una mutacióngen de la hemoglobina, la proteína que transporta el oxígeno en la sangre. Para resolver este problema, los científicos recolectaron sangre de Olager, usaron CRISPR para activar la producción de la llamada hemoglobina fetal que todos producimos en la infancia y luego reinyectaron las células sanguíneas en su cuerpo.
En otro ensayo que prueba la misma terapiaeditando genes para un trastorno sanguíneo similar llamado beta talasemia, 42 de las 44 personas que recibieron tratamiento ya no necesitaban la transfusión de sangre que necesitaban para mantenerse saludables. Otras dos personas requieren muchas menos transfusiones de sangre que antes.
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