El estudio podría cambiar la atención a los pacientes con enfermedades de la sangre como la anemia falciforme
¿Cómo empezó todo?
La anemia de células falciformes pertenece a un grupo de enfermedades hereditarias. Afecta la forma de los glóbulos rojos, que transportan oxígeno a todas las partes del cuerpo a través del torrente sanguíneo.
Por lo general, los glóbulos rojos son redondos y flexibles, por lo que es fácilmoverse a través de los vasos. En la anemia de células falciformes, algunos de ellos tienen forma de hoz o de media luna. Estas células se vuelven rígidas y pegajosas, lo que puede retardar o bloquear el flujo sanguíneo.
¿Cómo se manifiesta la enfermedad?
Los signos y síntomas de la anemia de células falciformes suelen aparecer alrededor de los 6 meses de edad. Son diferentes y pueden cambiar con el tiempo. Entre los principales signos y síntomas:
- Anemia. Las células falciformes se degradan y mueren fácilmente.Los glóbulos rojos generalmente viven alrededor de 120 días antes de que sea necesario reemplazarlos. Pero las células falciformes generalmente mueren después de 10 a 20 días, lo que provoca una escasez de glóbulos rojos (anemia). Sin suficientes glóbulos rojos, el cuerpo no recibe suficiente oxígeno y esto provoca fatiga crónica.
- episodios de dolor. Episodios recurrentes de dolor intenso.síntoma de anemia de células falciformes. El dolor se desarrolla cuando los glóbulos rojos en forma de hoz bloquean el flujo de sangre a través de pequeños vasos sanguíneos hacia el pecho, el abdomen y las articulaciones. Varía en intensidad y puede durar desde varias horas hasta días. Algunas personas tienen solo unas pocas crisis de dolor al año. Otros tienen 12 o más. Una crisis de dolor severo requiere hospitalización. Algunos adolescentes y adultos con anemia de células falciformes también sufren de dolor crónico, que proviene de úlceras y daños en los huesos y las articulaciones.
- Hinchazón de manos y pies. Es causada por glóbulos rojos en forma de hoz que bloquean la circulación en los brazos y las piernas.
- Infecciones frecuentes. las células falciformes pueden dañar el bazo,aumentando la vulnerabilidad del cuerpo a las infecciones. Los bebés y niños con anemia generalmente reciben vacunas y antibióticos para prevenir infecciones potencialmente mortales, como la neumonía.
- Retraso en el crecimiento o pubertad. Los glóbulos rojos proporcionan al cuerpooxígeno y nutrientes necesarios para el crecimiento. La falta de células sanas puede retardar el crecimiento de bebés y niños y retrasar la pubertad en los adolescentes.
- problemas de la vista. Diminutos vasos sanguíneos que alimentan los ojos.puede obstruirse con células falciformes. Esto puede dañar la retina, la parte del ojo que procesa las imágenes visuales, y provocar problemas de visión.
¿Cuál es el problema?
No existe un tratamiento específico para la anemia de células falciformes, solo un tratamiento sintomático. Solo alivia el dolor y previene las complicaciones asociadas a la enfermedad.
Los pacientes suelen recibir transfusiones de sangre yprocedimiento más serio: trasplante de médula ósea. Se inyectan células hematopoyéticas sanas en el cuerpo del paciente para reanudar el proceso de hematopoyesis. El método alivia los síntomas de la anemia, pero tiene contraindicaciones graves: patologías graves del hígado y los riñones, enfermedades infecciosas, embarazo y debilidad física del cuerpo (vejez, enfermedades concomitantes).
También existe la posibilidad de sobrecarga.hierro. En casos leves, los pacientes experimentan debilidad y fatiga. Sin embargo, la sobrecarga pesada causa cirrosis, diabetes, insuficiencia cardíaca, un mayor riesgo de cáncer de hígado, infertilidad y disfunción eréctil.
Que hacer
Para resolver el problema, el Reino Unido estáun estudio aleatorizado de una sola célula llamado RESTORE (recuperación y supervivencia de glóbulos rojos originados en células madre, recuperación y supervivencia de eritrocitos a partir de células madre). Esta es una iniciativa conjunta del Servicio Nacional de Salud para Sangre y Trasplantes (NHSBT, NHS Blood and Transplant) y grupos científicos en Bristol, Cambridge y Londres.
Un ejemplo de una imagen microscópica de un eritrocito joven cultivado en el laboratorio RESTORE.
Foto: NHSBT
El objetivo del proyecto es compensar la escasez de rarosgrupos sanguineos A partir de células madre de sangre humana, los biólogos cultivan nuevos glóbulos rojos en el laboratorio. Recientemente, los científicos lograron un avance histórico al introducir un "nuevo" producto de transfusión en el cuerpo humano.
¿Cómo se cultiva la sangre?
Los donantes fueron reclutados de la base de datos de donantes de sangre del NHSBT.Todos donaron 0,5 litros de sangre. Usando imanes fuertes, se extrajeron células madre flexibles, que pueden convertirse en glóbulos rojos. Alrededor de medio millón de células madre pueden producir 50 mil millones de glóbulos rojos. Se filtraron hasta que solo quedaron 15 mil millones, todo el proceso tomó tres semanas.
Al final, la cantidad de células cultivadas en el laboratorio fue de aproximadamente 5 a 10 ml, aproximadamente una o dos cucharaditas.
¿Cómo va la investigación?
Dos pacientes en el Reino Unido ya han recibidopequeñas dosis de sangre “artificial”. Fueron seguidos de cerca y los científicos no registraron ningún efecto secundario adverso. Todos los participantes en el experimento están sanos y sus identidades no han sido reveladas. El objetivo es mantener el ensayo “ciego”.
Luego, como parte del estudio, los científicos compararánesperanza de vida de células cultivadas con eritrocitos estándar del mismo donante. Los biólogos esperan que las muestras de laboratorio funcionen mejor porque son lo más “frescas” posible.
¿Cuál es el resultado final?
Si resulta que las células artificiales duran másalmacenada en el cuerpo, los pacientes que necesitan sangre regularmente ni siquiera necesitarán transfusiones con tanta frecuencia. Esto reducirá la "sobrecarga de hierro" debido a las frecuentes transfusiones de sangre.
Que sigue
Esto es parte de la primera fase de un programa más amplioinvestigación. El ensayo se ampliará a 10 pacientes durante varios meses. Los biólogos estudiarán la vida útil de las células cultivadas en el laboratorio y las compararán con los resultados de la infusión de glóbulos rojos estándar.
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