Ha comenzado un ensayo clínico de fase 3 histórico en el Reino Unido. Los científicos quieren ver si es posible.
Hace unos diez años, los investigadores estudiaronnuevos tratamientos para una afección conocida como enfermedad de Gaucher. Este raro trastorno genético produce una deficiencia de la enzima glucocerebrosidasa (o GCasa). Después de probar cientos de medicamentos ya aprobados, los investigadores descubrieron un ingrediente común en diferentes medicamentos para la tos llamado ambroxol, que aumenta la actividad de la GCasa.
Los investigadores de la enfermedad de Parkinson se interesaron por esto. Los niveles bajos de GCasa están asociados con la patología; esta enzima desempeña un papel fundamental para ayudar al cerebro a eliminar las proteínas tóxicas.
Hasta el 15% de las personas con la enfermedad de Parkinsonse diferencian en una mutación genética específica que reduce la producción de GCasa. Además, muchos pacientes con enfermedad de Parkinson sin una mutación genética todavía tienen niveles inusualmente bajos de GCasa. Por eso, los científicos decidieron probar si el ambroxol podría funcionar como tratamiento para la enfermedad de Parkinson si aumenta la actividad de la GCasa.
Los ensayos preclínicos fueron prometedoresy pronto quedó claro que el fármaco podría ayudar potencialmente a los pacientes con la enfermedad de Parkinson. Pero quedan dos preguntas: si el fármaco cruza la barrera hematoencefálica lo suficiente en las personas para funcionar eficazmente y si los pacientes pueden tolerar las dosis necesarias para que el fármaco funcione.
Un ensayo en humanos de fase 2 demostró queEl ambroxol se tolera de forma segura en dosis lo suficientemente altas como para ingresar al cerebro y aumentar los niveles de GCasa. También en 2020, se descubrió que el ambroxol reduce los niveles de la proteína tóxica alfa-sinucleína en pacientes con enfermedad de Parkinson y potencialmente mejora sus habilidades motoras.
La tercera fase de pruebas comenzará este año.en Gran Bretaña. En el estudio participarán 330 pacientes con enfermedad de Parkinson y a cada participante se le ofrecerá ambroxol o un placebo. El estudio tendrá una duración de dos años.
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