Los resultados de la etapa final de los ensayos clínicos mostraron que el gel que contiene ADN ayuda a curar
B-VEC Therapy Gel está diseñado para tratarun subtipo de síndrome de mariposa conocido como epidermólisis ampollosa distrófica. Está causada por mutaciones en el gen COL7A1. Codifica un tipo de colágeno, específicamente una proteína similar a una cuerda que ayuda a unir la capa externa de la piel con la subyacente. Las personas con epidermólisis ampollosa distrófica carecen de esta estabilización, por lo que las capas de su piel se rozan entre sí y forman ampollas.
Gel entrega copias de trabajo del gen COL7A1directamente en la piel dañada de los pacientes. Contiene el virus del herpes modificado para que no pueda replicarse en células humanas y lleva dos copias de COL7A1. Los investigadores señalan que el herpes es muy adecuado para este tipo de terapia: puede evadir la inmunidad y transportar grandes fragmentos de ADN.
Los dermatólogos tratan una herida en un paciente con epidermólisis ampollosa. Imagen: Mark Hanlon, Medicina de Stanford
Durante el ensayo, 28 pacientes recibieron el gel eluna de las heridas una vez a la semana durante unos seis meses, y la otra herida de tamaño similar se trató con un gel de placebo. Después de tres meses, el 71 % de las heridas tratadas con B-VEC se curaron por completo en comparación con el 20 % de las heridas tratadas con placebo. Además, el efecto de la exposición duraba hasta seis meses, impidiendo la formación de nuevas heridas.
La epidermólisis ampollosa o síndrome de la mariposa esuna rara enfermedad genética en la que la piel humana es extremadamente sensible a las influencias externas. Al menor daño y lesiones menores, se forman burbujas y erosión. Actualmente no hay tratamientos aprobados. Los médicos tratan solo los síntomas a medida que se desarrollan las ampollas en la piel. Esto incluye limpiar las heridas de la piel, cubrirlas con ungüentos y vendajes, y cambiar estos vendajes diariamente.
Las heridas de los pacientes suelen reabrirse durantecuración y puede permanecer abierto durante meses o incluso años. Las heridas crónicas y la acumulación de tejido cicatricial ponen a los pacientes en riesgo de infecciones potencialmente mortales, deformidades en las extremidades y cáncer de piel de células escamosas.
Los investigadores señalan que durante el ensayo, el gel se aplicó en un entorno clínico, pero cuando la FDA lo apruebe, se puede usar solo en casa al cambiar los apósitos.
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