En mayo de 2022, Alice, de 13 años, se convirtió en la primera paciente registrada en el mundo en recibir la terapia.
En 2021, una niña de 13 años llamada Alicediagnosticado con leucemia linfoblástica aguda de células T. El tratamiento con métodos tradicionales, incluida la quimioterapia y el trasplante de médula ósea, no mejoró su estado. Fue incluida en un ensayo clínico de un nuevo tratamiento en el Hospital Infantil Great Ormond Street de Londres.
La terapia durante 28 días dio como resultado la remisión del cáncer. Tenía un trasplante mejorado de médula ósea.
Un paciente que recibió un tratamiento experimental. Imagen: Hospital Great Ormond Street
Los investigadores utilizaron una nueva técnicaedición del genoma, llamada edición básica. El objetivo es crear un nuevo tipo de terapia de células T con CAR que ataque las células T cancerosas. La edición básica funciona mediante la transformación química de letras individuales del código de ADN (bases de un solo nucleótido) para cambiar las células T, explican los autores.
En el proceso de modificación de células T de un individuo sanoel donante sufrió una serie de cambios. Como resultado de una serie de cambios, "aprenden" a eludir el sistema inmunológico del paciente, no a atacarse entre sí, sino a encontrar y reconocer las células cancerosas del paciente.
Recuerde que las células T son linfocitos queson responsables del reconocimiento y destrucción de células con antígenos extraños. Los investigadores señalan que la aplicación exitosa de esta tecnología allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, un futuro mejor para los niños enfermos.
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