Investigadores de la Universidad de California en San Francisco han desarrollado una nueva terapia para tratar
Los investigadores solían tratarpropias células madre de los niños en lugar del tradicional trasplante de médula ósea de un donante emparentado. Este enfoque reduce la cantidad de quimioterapia que se administra antes del trasplante.
Los 10 pacientes que participan en el estudio.Se transfundieron sus propias células madre con el gen Artemisa corregido. Después de 12 semanas, todos los niños comenzaron a formar sus propias células T y B, linfocitos responsables de la respuesta inmune. En un año, cuatro niños recuperaron completamente la inmunidad de las células T y dos años más tarde, la inmunidad de las células B.
Otros cinco participantes del estudio experimentaron mejoras significativas en comparación con las terapias alternativas. Solo un paciente requirió un segundo trasplante de médula ósea.
El curso de su enfermedad ya es mucho mejor que con el tratamiento convencional. Nunca he visto tales resultados en ninguno de los otros niños. Es asombroso.
Mort Cowan, coautor del estudio
Uno de los pacientes tratados. Foto: Bárbara Ries, UCSF
Todos los pacientes que participan en el estudio.diagnosticado con uno de los tipos de inmunodeficiencia combinada grave: deficiencia de DCLRE1C/Artemisa. La enfermedad se asocia con la ausencia del gen DCLRE1C/Artemis. Sin este gen, el cuerpo del niño no puede reparar el ADN ni producir anticuerpos.
Tradicionalmente para el tratamiento de esta enfermedadutilizado para el trasplante de médula ósea. Pero un trasplante, incluso de un pariente cercano, causa complicaciones graves: rechazo de las células trasplantadas, reacción de la inmunidad del donante contra el niño y otras. Todas estas complicaciones pueden conducir a la muerte después del trasplante.
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