Como resultado de un estudio reciente, los científicos han descubierto que CRISPR puede determinar con precisión la ubicación
Nuevo método presentado en la revista.Comunicaciones de la naturaleza, permitirá a los investigadores explorar nuevas aplicaciones terapéuticas en el campo de la epigenética, el estudio del comportamiento de los genes dentro de las células.
Cada célula del cuerpo humano tiene una y la mismaEl ADN es un conjunto completo de genes, pero no todos los genes están incluidos en todas las células. Algunas células tienen ciertos genes que le dicen a la célula que produzca ciertas proteínas. Para algunos, estos genes están desactivados, mientras que para otros están activados. A veces, como es el caso de las enfermedades genéticas, este cambio sale mal. Una nueva herramienta, creada en el laboratorio de Lacramioar Bintu, profesor asistente de bioingeniería en Stanford, podría corregir estos errores.
Es mucho más difícil que las tijeras, porque lo habitualCRISPR no puede activar y desactivar genes de forma controlada sin romper el ADN. Para realizar cambios sin dañar el ADN, CRISPR necesita la ayuda de otras proteínas efectoras grandes y complejas. Con una nueva herramienta combinada, CRISPR encuentra el gen deseado y el efector puede activar un interruptor.
El problema es que estas moléculas efectorassuelen ser demasiado grandes para ser transportados fácilmente a las células para uso terapéutico. Para complicar aún más las cosas, normalmente se utilizan múltiples efectores en combinación para regular con precisión comportamientos celulares específicos. Esto hace que la combinación de efectores CRISPR sea aún mayor y, por tanto, más difícil de producir y administrar.
Para sortear este obstáculo, un equipo de científicosconvertido en proteínas más pequeñas: nanocuerpos. Los nanocuerpos no reemplazan a los efectores. En cambio, actúan como pequeños ganchos que atrapan los efectores necesarios que ya están dentro de la célula. Todo lo que tienes que hacer es elegir el nanocuerpo correcto y este usa el efector correcto para cambiar.
La nueva técnica se puede utilizar para corregir defectos epigenéticos sin la necesidad de combinar CRISPR con grandes efectores.
Por el momento, la técnica está en la etapavalidación del concepto. El siguiente paso para el equipo será clasificar los millones de nanocuerpos potenciales y descubrir cómo unirlos a CRISPR para atacar trastornos epigenéticos específicos.
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